הצלחה בניסוי לקמהדע בטיפול בחסר הגנטי בחלבון אלפא 1 - המניה טסה 12%

חברת התרופות קמהדע 3.94% מנס ציונה דיווחה היום לבורסה על הצלחה בניסוי שלב 2 בארה"ב עם מוצר האלפא-1 אנטיטריפסין באינהלציה לטיפול בחסר הגנטי בחלבון אלפא 1. AATD היא מחלת יתום אשר, נכון להיום, מטופלת באמצעות AAT הניתן בעירוי להעלאת רמתו בדם. 

המניה מזנקת בת"א ב-12% במחזור של 11 מיליון שקל - פי 11 מהמחזור היומי הממוצע בחודש האחרון.

מדובר בניסוי שלב 2, כפול סמיות (double-blind), מבוקר פלסבו שהעריך את הבטיחות והיעילות של AAT  באינהלציה ב-36 חולי AATD. החולים טופלו במינונים של 80 מ"ג ליום או 160 מ"ג ליום או בפלצבו, באמצעות מכשיר אינהלציה Flow למשך תקופה כפולת סמיות של 12 שבועות. מדדי היעילות העיקריים במחקר כללו את רמות ה-AAT האנטיגני וכן את רמת הפעילות המעכבת את הנויטרופיל אלסטאז (ANEC - Anti-Neutrophil Elastase inhibitory Capacity) בריאות.

בנוסף נבדקו סימנים ביולוגיים נוספים להערכת פעילות נוגדת פירוק חלבונים ומדדים אנטי דלקתיים. לאחר תקופת הסמיות הכפולה, נבדקים כשירים (סה"כ 26) נכנסו לתקופת טיפול גלויה למשך 12 שבועות נוספים, שבמהלכם טופלו באמצעות AAT במינון 160 מ"ג ליום על מנת להמשיך ולהעריך את בטיחות וסבילות התרופה.

חולי AATD שטופלו בתרופת ה-AAT באינהלציה של קמהדע הציגו עלייה משמעותית  [עוגן] ברמת AAT אנטיגני בנוזל המצפה את דרכי הנשימה (ELF), ביחס לרמות שנצפו אצל החולים שקיבלו פלצבו ]עליה בחציון של 4551 נ"מ (ננומולר), ברמת מובהקות p-value <0.0005 (80 מ"ג ליום, n=12) ו- 13454 נ"מ ברמת מובהקות p-value <0.002 (160 מ"ג/יום, n=12)]. תוצאות אלו גבוהות ביותר מפי שניים מעליית רמות ה-AAT האנטיגני ב-ELF  ( 2600 נ"מ) כפי שנצפה בניסוי קודם שהסתיים, במתן תכשיר AAT בעירוי של קמהדע (במינון של 60מ"ג/ק"ג/שבוע). AAT האנטיגני מייצג את הכמות הכוללת של AAT בריאה – הפעיל והבלתי פעיל.   פרופ' מרק ברנטלי, MD, שכיהן כחוקר הראשי של הניסוי: "תוצאות המחקר משכנעות ביותר. בהסתמך על התוצאות של ניסוי זה, זה ברור שמתן AAT באינהלציה הינו אופן הטיפול היעיל ביותר להבאת AAT לאזורי המטרה העיקריים של הריאות הפגועות בחולי AATD ולשיקום יכולת פעילות העיכוב של AAT. אני מצפה להתחלת ניסוי פיבוטלי בארה"ב לצורך אישוש התוצאות הללו".

• עכשיו זה רשמי: ניסוי האינהלציה של קמהדע נכשל ביעד הראשי והמשני

מתן תכשיר ה-AAT באינהלציה של קמהדע מציג פרופיל בטיחות גבוה ומתווסף למידע הבטיחותי שהצטבר מניסוי שלב 2/3 האירופאי הקודם, שכבר הסתיים, במתן תכשיר AAT באינהלציה בטיפול ב-AATD. לא נצפו הבדלים במדדי הבטיחות (תופעות לוואי חמורות מסוגים שונים) בין קבוצת הפלצבו לבין קבוצות הטיפול (גם ב-80 מ"ג וגם ב-160 מ"ג) במהלך תקופת הסמיות הכפולה ובתקופת המחקר הגלויה. שני חולים נשרו מוקדם מהמחקר במהלך תקופת הסמיות הכפולה מהם חולה אחד מקבוצת הטיפול שסיבת נשירתו מהמחקר נקבעה כלא קשורה לקבלת הטיפול והחולה השני שנשר מקבוצת הפלצבו.

עמיר לונדון, מנכ"ל קמהדע: "אנו מאמינים כי תכשיר ה-AAT באינהלציה הינו בעל פוטנציאל לשינוי התבנית הטיפולית של AATD. אנו מתכוונים להשתמש בתוצאות המצויינות מניסוי שלב 2 מוצלח זה לצורך תכנון ניסוי פיבוטלי בארה"ב ולצורך תמיכה במתן מענה להערות ה-EMA  מיום ה-120, שהתקבלו בקשר להגשת ה- MAA עבור AAT באינהלציה שהוגש מוקדם יותר השנה. כמו כן אנו מתכוונים להמשיך בשיחות עם ה-FDA  האמריקאי תוך הצגת הנתונים הנוספים מניסוי שלב 2 זה ומניסוי שלב 2/3 מאירופה לצורך קבלת הכוונה עבור התקדמות בתחום הרגולטורי עבור ה- AAT באינהלציה, בארה"ב".