קמהדע דיווחה על תוצאות הניסוי בסוכרת - המניה יורדת

חברת התרופות קמהדע דיווחה לפני דקות אחדות על תוצאות מאכזבות בניסוי שלב 2 בתרופת האלפא-1 אנטיטריפסין (AAT) ) עבור חולי סוכרת מסוג 1. בשורה התחתונה, תוצאות ניסוי שלב 2 בסוכרת לא הראו אפקט יעילות משמעותי באוכלוסיית המחקר הכללית. עם זאת, בקמהדע מסבירים כי מגמה חיובית נצפתה בתת קבוצה של מטופלים, שהוגדרה מראש, בגילאי 12-18 עבור כל שלושת מדדי היעילות העיקריים.

קמהדע -1% קמהדע 2,188 -1% בסיס:2,210 פתיחה:2,210 גבוה:2,210 נמוך:2,153 תמורה:1,226,423 לעמוד ציטוט חדשות גרפים פרופיל חברה המלצות כתבות נוספות בנושא:  צוללת בתגובה ב-8.6% בבורסה בתל אביב במחזור של 1.8 מיליון שקל. רק נזכיר כי בחצי השנה האחרונה השלימה המניה צניחה של כ-70% מהשיא בו נסחרה המניה בפברואר 2014.

המחקר כלל 70 חולים בגילאי 8 עד 25. בעוד שבאוכלוסיית המחקר הכללית לא נצפתה השפעה משמעותית על הטיפול, בתת-קבוצה של חולים בגילאי 12 עד 18, נמצאה מגמה ליעילות טובה יותר בזרוע המינון הגבוהה של  120mg/kg אשר התבטאה בשימור תפקוד תאי-בטא, מינון יומי ממוצע נמוך יותר של אינסולין ואיזון גליקמי טוב יותר שנמדד כממוצע נמוך יותר של HbA1c.

הניסוי הקליני היה כפול-סמיות (double-blind), מבוקר פלצבו (placebo-controlled) ונערך במספר מרכזים רפואיים. הוא נועד להעריך את היעילות והבטיחות של AAT הניתן בעירוי בעיכוב התקדמות המחלה בילדים ומבוגרים - צעירים שאובחנו לאחרונה כחולים בסוכרת מסוג 1.

70 מטופלים, בגילאי 8-25 שנים, אשר גויסו תוך 100 יום מאבחון המחלה, חולקו באופן אקראי לשלוש קבוצות טיפול ביחס של 1: 1: 1; פלסבו ושתי מנות טיפול של AAT: 60 mg/kg ו- 120 mg/kg. משך המחקר היה 56 שבועות וכלל שלוש תקופות טיפול. במהלך 12 השבועות הראשונים ניתן טיפול אחת לשבוע, לאחר מכן, במשך 8 שבועות ניתן טיפול אחת לשבועיים. בהמשך היתה תקופת מעקב של 26 שבועות (ללא טיפול) ולבסוף ניתן טיפול שבועי במשך 6 שבועות. בסוף המחקר הייתה תקופת מעקב של 4 שבועות. יעדי המחקר (Study endpoints) כללו הערכת תפקוד תאי ביתא כפי שנמדד על ידי שינוי בפרמטרים של C-peptide, איזון גליקמי המיוצג על ידי רמות HbA1C ומינון יומי של אינסולין.

קמהדע, בניהולו של עמיר לונדון, מתמחה בפיתוח וייצור מוצרים על בסיס החלבון אלפא-1 אנטיטריפסין (AAT) חלבון המיוצר על ידי הכבד ומופק מפלסמה וידוע כבעל תכונות אנטי-דלקתיות. לחברה שני תחומי פעילות עיקריים: תחום תעשייתי ייצור ושיווק מוצרים פרי פיתוחה של החברה, ותחום ההפצה, שבמסגרתו משמשת קמהדע כמפיצה של מוצרים המיוצרים על ידי חברות זרות.

עמיר לונדון, מנכ"ל קמהדע: "אנו מעודדים מהתוצאות החיוביות ממחקר שלב 2 זה, אשר ממשיכות לאמת את הסיגנל החזק שראינו במחקר הקודם ,שלב 1/2, ובתקופת המעקב הנוספת שלו . אנו מאמינים כי תכשיר ה-AAT, הניתן בעירוי, יכול להוות טיפול פורץ דרך וחדשני לחולי סוכרת מסוג 1 שאובחנו לאחרונה, תחום בו נדרש מענה רפואי משמעותי, עקב העדר טיפולים מתאימים כיום. אנו מאמינים כי ההתקדמות שעשינו בהגעה לתוצאות מחקר זה ממחישה את ההזדמנות הרפואית והעסקית הניכרת של מוצר זה. לאחר שהנתונים המלאים יהיו זמינים, נעריך את התוצאות הכוללות על מנת לקבוע את הצעדים הבאים שלנו בתחום".