פרוטליקס: התרופה לטיפול בפאברי הוגדרה כתרופת יתום

פרוטליקס הדואלית (סימול: PLX) דיווחה לפני דקות אחדות כי הנציבות האירופית העניקה מעמד של תרופת יתום לתרופה PRX-102 לטיפול בפאברי. מניית פרוטליקס מזנקת כעת ב-7% בת"א במחזור של 840 אלף שקל (בדומה למחזור היומי הממוצע בחודש האחרון). הודעה של הנציבות האירופית מגיעה בהמשך לפרסום של פרוטליקס בעניין, לפיו ניתנה המלצה של הנציבות למתן מעמד תרופת יתום.

חברת הביוטכנולוגיה פרוטליקס מפתחת חלבונים תרופתיים לטיפול במחלות גנטיות נדירות על בסיס הנדסה גנטית של תאי צמח. פברי היא מחלת אגירה גנטית, שנובעת מפעילות חסרה של האנזים אלפא גלקטוזידאז. החיסרון באנזים זה גורם לפגיעה בפירוק של חומר שומני-סוכרי המכונה Gb3, המביא להצטברותו בתאי הגוף ולפגיעה באספקת הדם לרקמות. חולה הפברי סובל תחילה מתסמינים כמו כאבים עזים בקצות הגפיים וירידה ביכולתו לשאת חום וקור, ובהמשך מידרדרת בריאותו עד לפגיעה בכליות ועלייה בסיכון למחלת לב ולשבץ מוחי.

העובדה שמדובר במחלה נדירה ושהיצע הפתרונות הרפואיים מוגבל, מאפשרת לשחקניות בשוק לגבות עבור טיפול שנתי לחולה מאות אלפי דולרים, וליהנות מהכנסות של מאות מיליוני דולרים בשנה. (לכתבה המלאה)