חדשות חיוביות: טבע וגמידה סל קיבלו סטאטוס של "תרופת יתום" לתרופה לסרטן הדם באירופה

הוועדה האירופאית (CE) העניקה לתרופת ה-StemEx לטיפול בלאוקמיה ולימפומה של חברות טבע וגמידה סל (Gamida-Cell), מבית אלביט הדמיה סטאטוס "תרופת יתום". מדובר בתרופה העשויה להכניס יותר ממיליארד דולר בשנה הנמצאת בניסוי שלב 3 בבני אדם בארה"ב, ישראל ואירופה

לאחר שחברת גמידה נכנסה לשותפות עם טבע במרץ 2005, המוצר קיבל מעמד של תרופת יתום ממנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA), מעמד זה מקנה בלעדיות של 7 שנים בשיווק תרופה לאינדיקציה דומה בארה"ב, וכן הטבות מס סיוע ברישום התרופה וסיוע במימון הניסויים הקליניים. תרופת ה-StemEx, המפותחת ע"י החברות מבוססת על פיתוחים שנעשו בבית החולים הדסה בירושלים, מבוססת על דם חבל טבור המועשר בתאי גזע. ל-StemEx יש פוטנציאל להחליף את תרומת מח עצם ולהציל חיים של חולי סרטן שאין להם קרובי משפחה בעלי התאמה גנטית.

ההגדרה של תרופת יתום משמשת מספר רב של חברות בפיתוח ובהחדרה של תרופות פורצות דרך. החברות מקבלות תמריצים הכוללים אישור על בסיס ניסויים קטנים יותר, בלעדיות בשוק למשך 7 שנים (באירופה ל-10 שנים), מענקים והטבות מס. הן בארה"ב והן באירופה ניתן לקבל סטטוס של תרופת יתום עבור תרופות המטפלות במחלות ששכיחותן 7 חולים (ארה"ב) או 5 חולים (אירופה) מתוך כל עשרת אלפים בני אדם באוכלוסיה.

חברת גמידה סל מפתחת תרופות על בסיס תאי גזע - תאים שיכולים ליהפך לכל אחד מסוגי התאים הרבים שבונים מערכות ואיברים שונים בגוף. התרופות מתבססות על טכנולוגיה ייחודית של החברה, המאפשרת ריבוי תאי גזע תוך מניעת התמיינותם. הטכנולוגיה משמשת את גמידה סל לפיתוח מוצרים להחלפת תאים וחידוש רקמות באמצעות השתלת תאים שמקורם אינם בחולה. בשיטה זאת ניתן לטפל במחלות כמו סרטן הדם וסוכרת נעורים, בחולים אחרי התקף לב ובמחלות של מערכת העצבים, כמו פרקינסון ואלצהיימר.