רויטרס: חוקרים דנים טוענים שבתרופת האלפא-1 של קמהדע אין תועלת רפואית

מניות חברת הפרמצבטיקה קמהדע צנחו במהלך המסחר עד 10%. הסיבה המרכזית לירידה החדה במחיר המניה טמון בפרסום בסוכנות הידיעות רויטרס על ידי שני חוקרים מ-Center Cochrane על פיו לתרופות המטפלות בחולים עם מחסור בחלבון אלפא-1 אין שום תועלת רפואית.

מדובר במחקר שהוא רלוונטי מאד לחברת קמהדע שרק בסופ"ש הקודם קיבלה אישור FDA סופי למוצר שלה למחלה, התרופה הנקראת גלאסיה. על פי המחקר החוקרים סקרו נתונים משני ניסויים על 140 חולים במשך 2-3 שנים ומצאו כי התרופות הקיימות, מתוצרת טלקריס, קמהדע, CSL ובקסטר - אינן מועילות.

על בסיס הניסויים, החוקרים בניסוי אמרו כי הטיפול, שעולה מעל 150 אלף דולר לשנה בארה"ב, לא צריך להיות מומלץ על ידי הרופאים.

עם זאת, חשוב לצנן קצת את הדרמה שנוצרה סביב הכתבה שפורסמה ברויטרס. דבריהם של החוקרים יוצאים כנגד מספר חברות אשר מוכרות מוצר דומה, נגד חולים אשר מגיבים באופן חיובי לתרופה, כנגד חברות הביטוח הנותנות כיסוי ביטוחי לתרופות ויותר מכל, כנגד מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אשר אישר את התרופות לטיפול במחלה.

האנליסטית נתלי גוטליב מאי.בי.אי מנסה להשוות את הניסוי של החוקרים לבין הניסוי שערכה קמהדע: "על פניו נראה שהניסוי שקמהדע ביצעה כדי לקבל את האישור שלה קטן הרבה יותר בהיקף מזה שהמחקר מציג. הניסוי של קמהדע נערך על פני חצי שנה וכלל 48 חולים בלבד".

התרופה של קמהדע נועדה לטיפול כרוני בחולים הסובלים מחוסר מולד בחלבון אלפא 1 הגורם, בין היתר, לפגיעה סופנית ברקמת הריאה. קמהדע פיתחה את מוצר האלפא 1 היחידי בעולם הנמצא בתמיסה נוזלית ובמצב מוכן לשימוש מיידי (ללא הכנה מוקדמת).

באשר למשמעויות של המחקר הזה מציינת גוטליב כי ישנן שלוש אפשרויות: הראשונה היא שלא יקרה דבר. "יכול להיות שהחברות יוציאו הבהרות על המובהקות הסטטיסטית של הניסויים שלהם וימשיכו לפרסם בספרות הרפואית על התועלת הקלינית הברורה משימוש במוצרים שלהם. הקהילה המדעית תתנגד לפרסום הזה".

האפשרות השנייה היא שה-FDA עשוי לדרוש ניסויי המשך על קבוצת ביקורת גדולה יותר ועל תקופה ארוכה יותר. המשמעות מהבחינה הזאת היא הוצאות נוספות על החברות המשווקות, ובהן גם קמהדע.

האפשרות השלישית היא שחברות הביטוח יבחנו אם להמשיך ולתת כיסוי ביטוחי לתרופה שתועלתה מוטלת בספק. בנוסף, חברות שטרם כללו את התרופות הללו בכיסוי הביטוחי עשויה לעכב קבלת החלטה בנושא

גוטליב מסכמת את דבריה: "המחקר הזה ללא ספק זה מכניס אי ודאות. יש לכך משמעות רבה על החברה, שזו התרופה העיקרית שהחברה מפתחת, וגם הדור הבא מבוסס על אותה מחלה ותרופה".