שימו לב - פרולור עומדת בפני המבחן הגדול שלה

חברת פרולור האמריקאית-ישראלית מתמקדת בפיתוח טכנולוגיית הארכת חיי תרופות. הטכנולוגיה של פרולור מתבססת על פפטיד (רצף קצר של חומצות אמינו) הנקרא CTP, המוצמד לתרופה ומאט את קצב סילוקה מהגוף. בהתאם, ה-CTP יכול להיות מוצמד למגוון תרופות ביולוגיות קיימות (חלבונים/פפטידים), המיועדות לשימוש כרוני ומוחדרות לגוף ע"י זריקה.

הארכת משך שהות התרופה בגוף מאפשרת לחולה להגדיל את פרק הזמן הנדרש בין הזרקות. פרולור חולקת רישיון בלעדי לשימוש בטכנולוגיית ה-CTP עם חברת Merck , לה זכויות לפתח על בסיס הטכנולוגיה ארבע תרופות מבוססות הורמוני פוריות, בעוד לפרולור זכויות להשתמש בטכנולוגיה זו על כל שאר התרופות.

בצנרת הפיתוח של פרולור שישה מוצרים, כולם מבוססים על תרופות מסחריות מוכרות אליהן מוצמד ה-CTP, ומיועדות לטיפול בבעיות גדילה (הורמון גדילה), טרשת נפוצה (אינטרפרון בטא), המופיליה ((Factor VII, השמנה, סוכרת (GLP-1) וחסר בכדוריות דם אדומות (אריתרופואטין).

לדעתי, בעוד חלק מהתרופות בהן מתמקדת פרולור הינן נכונות ומבטיחות, חלק אחר עלול להתמודד תוך מספר שנים בתחרות מול תרופות דומות אשר ניתנות לבליעה, כדוגמת GLP-1 לטיפול בסוכרת ותרופות לטיפול בטרשת נפוצה (ביניהן Gilenia של Novartis אשר אושרה לשיווק ע"י ה-FDA ביוני השנה).

עם זאת, יתרונה של טכנולוגיית ה-CTP נובע ביכולת ההתאמה שלה למגוון רב של תרופות ביולוגיות, ולפרולור מרווח תמרון רחב לפני שיבחרו עם אילו תרופות להתקדם לניסויים קליניים.

בכתבה זו אתמקד בתרופה המובילה של פרולור -hGH-CTP , הורמון גדילה המצומד ל-CTP, המיועד לטיפול בילדים ומבוגרים שגופם אינו מייצר כמות מספקת של הורמון הגדילה. הטיפול בתופעה זו (Growth Hormone Deficiency) ע"י הזרקה של הורמון גדילה החל בשנות ה-60 של המאה ה-20.

עם התפתחות הביוטכנולוגיה, הורמון גדילה רקומביננטי, המיוצר ע"י חיידקים או תאים אנימליים, הפך לסטנדרט הטיפולי. שוק הטיפול בעזרת הורמון גדילה מוערך בכ-3 מיליארד דולר בשנה עם צפי גידול שנתי של כ-3%. כיום, מטופלים מזריקים את הורמון הגדילה מידי יום, ואת הבעיה הזו פרולור מתיימרת לפתור.

לפי החברה, hGH-CTP יאפשר הזרקה של הורמון גדילה פעם בשבועיים, דבר אשר יביא לעלייה משמעותית באיכות החיים של המטופלים, ויתכן ואף יגדיל את מספר המשתמשים בטיפול בקרב אלו שנמנעים ממנו עקב תדירות הזריקות הנחוצה כיום.

בפברואר האחרון פרסמה פרולור את תוצאות הניסוי הקליני שלב I ב- hGH-CTP, בו הוכח פרופיל בטיחותי ראשוני מוצלח של התרופה בנבדקים בריאים. בחודש יולי, החלה פרולור בניסוי קליני שלב II בתרופה בקרב נבדקים בעלי חסר בהורמון גדילה.

במהלך הניסוי תמשך הערכת בטיחות הטיפול, במקביל לבדיקת השפעת מינונים שונים ותדירויות הזרקה שונות (חד-שבועית ודו-שבועית) על יעילות הטיפול. תוצאות הניסוי אמורות להתקבל במהלך 2011. ב-5 לאוקטובר, הודיע ה-FDA כי hGH-CTP תוכר כתרופת יתום, כך שבמידה והתרופה תאושר לשיווק ע"י ה-FDA, פרולור תקבל בלעדיות על השוק האמריקאי למשך 7 שנים.

בתחום הפיתוח של הורמון גדילה להזרקה בתדירות נמוכה (long acting hGH) פרולור מתמודדת מול מספר מצומצם של מוצרים מתחרים, הנמצאים בשלבים שונים של ניסויים קליניים. רק לאחרונה, הודיעה חברת Novo Nordisk על הפסקת פיתוח הורמון גדילה בזריקה שבועית, לאחר שבניסוי קליני שלב II לא הצליחו להראות רמה מספקת של ההורמון בדם, למרות שפרופיל הבטיחות של החומר הנבדק היה מספק.

מי שנשאר בתחרות הינן LG Life Sciences ו-BioPartners, המשתפות פעולה בפיתוח הורמון גדילה להזרקה שבועית ונמצאות בשלב III של הניסוי הקליני, וחברת Ambrx, המשתפת פעולה עם EMD Serono (השלוחה האמריקאית של Merck Serono) ונמצאת בשלב I/II של ניסוי קליני.

ראוי לציין ששתי החברות לא פרסמו עדכונים של התקדמותן בפיתוח כבר יותר משנה. בנוסף לשתי המתחרות המוזכרות, חברת Versatis האמריקאית עומדת לפני תחילת שלב I של ניסוי קליני לזריקה חודשית של הורמון גדילה.

פרולור עומדת בפני המבחן הגדול שלה

הוכחת יעילות הטיפול ב- hGH-CTP. להערכתי נושא בטיחות הטיפול לא יהווה בעיה, לאור הממצאים שהתקבלו בשלב ה-I של הניסוי הקליני בתרופה, לאור העובדה ש- hGH-CTP בנויה משני מרכיבים המצויים בגוף באופן טבעי, ולאור אישור השיווק שקיבלה Merck מהאיחוד האירופי לטיפול FSH-CTP המבוסס על אותה טכנולוגיה.

אם אכן תראה פרולור כי הזרקה של hGH-CTP פעם בשבועיים (או אפילו פעם בשבוע) מביאה את התוצאות הרצויות, יפתח בפניה פוטנציאל הכנסות גבוה ביותר, ואולי אף חשוב מכך - היא תחזק את מעמדה של ה-CTP כטכנולוגיה יעילה להארכת חיי תרופות בגוף.