לגזור ולשמור: הארועים החשובים של השנה הקרובה בביומד - רבעון אחר רבעון

שנת 2010 הייתה שנה רבת משמעות לענף הביומד הישראלי. לצד השקת מדד הביומד, 14 חברות חדשות הצטרפו למסחר בבורסה בת"א, טכנולוגיות מוסחרו וניסוייים קליניים רבים התקדמו בעוד שלב בדרך לאישור שיווק. 2010 הייתה גם השנה בה חברה ישראלית ראשונה קיבלה אישור FDA לשיווק תרופה ביולוגית מקורית (Glassia של קמהדע).

בהמשך ישיר ל-2010, גם 2011 צפויה להיות שנה מרובת אירועים. מספר לא מבוטל של חברות וטכנולוגיות יעמדו במהלך 2011 למבחן, בין אם בהתקדמות בניסויים הקליניים ובין אם במכירות. בכתבה זו יפורטו האירועים החשובים במהלך השנה הקרובה הצפויים לחברות הביומד הישראליות, לפי סדר כרונולוגי בחלוקה לרבעונים. עם זאת, ראוי לציין כי בחלק מהמקרים, בעיקר כשמדובר בקבלת תוצאות מניסויים קליניים בשלבים מתקדמים וקבלת החלטות ע"י וועדות ה-FDA, עלולות להיות דחיות של עד מספר חודשים בין התאריך הצפוי לזה שבפועל.

ובכן, לאילו תוצאות, הודעות והחלטות מצפות החברות (ועימן המשקיעים) בשנה הקרובה?

רבעון 1

פלוריסטם: ב-18 לינואר השנה, פרסמה פלוריסטם כי לאור תוצאות מוצלחות בשלב 1 בניסוי הקליני לטיפול בהיצרות עורקים קשה בגפיים התחתונות, רשויות הבריאות באירופה (EMA) ובארצות הברית (FDA) אישרו לה להתקדם ישירות לשלב השלישי של הניסוי. ההצלחה בניסוי זה הראתה לראשונה את בטיחות הזרקת תאי גזע מהשלייה ללא התאמה גנטית, וכן הצביעה על יעילות ראשונית של הטיפול. האישור יאפשר לפלוריסטם לקצר ולהוזיל את התהליכים לקראת אישור שיווק כפול (אירופה וארה"ב).

פרוטליקס: אחד הארועים המסקרנים של 2011 יתרחש ב-25 לפברואר. ביום זה אמור ה-FDA להודיע האם ULYPSO התרופה של פרוטליקס למחלת גושה תקבל אישור שיווק בארה"ב. לאחר דחיית האישור לתרופה ע"י ה-FDA בפברואר האחרון בבקשה להבהרות נוספות, אם לא יהיו הפתעות, פרוטליקס אמורה לקבל את האישור הנכסף ולהסתער על שוק מחלת הגושה. שם אמנם יחכו לה ג'נזיים ושייר, אך עם הגב של פייזר, אשר תהיה אחראית על שיווק התרופה, ועם עלויות ייצור נמוכות משל המתחרות, לפרוטליקס יכולת להגיע לנתח שוק משמעותי תוך מספר שנים.

פרולור: פרולור ביוטק מחכה למארס, אז צפויות להתקבל תוצאות שלב 2 בניסוי הקליני של המוצר המוביל שלה - hGH-CTP, הורמון גדילה המצומד לפפטיד CTP המיועד לטיפול בחולים בעלי חסר בהורמון גדילה. תוצאות הניסוי יראו האם התרופה של פרולור אכן מאפשרת הזרקה שבועית או דו-שבועית או הורמון גדילה, לעומת ההזרקה היומית הנהוגה כיום.

מזור: באוקטובר האחרון דיווחה חברת מזור רובוטיקה על השלמת הניסויים הקליניים במערכת ה- SpineAssist בניתוח מוח. החברה מצפה לקבל אישורי שיווק בארה"ב ואירופה במהלך הרבעון הראשון/שני של 2011 ולהתחיל בשיווק המערכת בהתאם.

בריינסווי: לאחר שהגישה בנובמבר האחרון טיוטת לרשות ני"ע האמריקנית (SEC), בריינסווי, המפתחת מכשיר רפואי לא פולשני לטיפול במגוון מחלות והפרעות נפשיות, מתעתדת לבצע הנפקה בנאסד"ק במהלך הרבעון. היקף הגיוס ושווי החברה בהנפקה טרם נקבעו, אך ניתן לקבל רמזים מדברים שאמר בעבר עוזי סופר, מנכ"ל בריינסווי: ''חברה ישראלית בנאסד"ק בשלב כמו זה של בריינסווי, מגייסת בדרך כלל 25-40 מיליון דולר, לפי שווי של 100-200 מיליון דולר''.

יהיה מעניין לראות האם הנפקת בריינסווי תצליח לאחר שבאוגוסט בשנה שעברה די-מדיקל נאלצה להוריד משמעותית את היקף הגיוס ומחיר המניה בהנפקה בנאסד"ק. לקראת סוף 2011 צפויה בריינסווי לקבל תוצאות מניסוי רב-מרכזי לבחינת בטיחות ויעילות מכשיר ה-Deep TMS בטיפול בדיכאון בקרב חולים אשר לא הגיבו לטיפול תרופתי, לקראת הגשת בקשת אישור שיווק ל-FDA.

רבעון 2

ביונדווקס: החברה העוסקת בפיתוח חיסון אוניברסאלי למחלת השפעת צפויה לפרסם תוצאות מניסוי קליני שלב 2a. בניסוי נבדקים בטיחות החיסון ויעילותו, הן לבד והן בשילוב חיסון שפעת עונתי מסחרי.

אפוסנס: מוצר ההדמיה המולקולרית של אפוסנס מאפשר זיהוי מוקדם של יעילות טיפולים, ע"י שימוש במולקולה הנקשרת לתאים הנמצאים בתהליך של מוות תאי מבוקר. במהלך הרבעון השני של 2011 צפויה החברה לפרסם את תוצאות הניסויים הקליניים שלב 2 של מוצר זה בחולי סרטן. הצלחה בניסוי ודאי תדרבן את החברה לבחון את יעילות המערכת בזיהוי יעילות טיפולים במחלות נוספות ואולי אף למשוך שיתופי פעולה נוספים עם חברות תרופות.

ביוקנסל (23.6% בעלות של כלל ביוטכנו): לאחר שפרסמה בסוף 2010 את הצלחת הניסוי הקליני שלב 1/2a של התרופה BC-819 בטיפול בסרטן הלבלב, ביוקנסל מצפה לקבלת תוצאות מניסוי מקביל בטיפול בסרטן השחלות. לא צפויות הפתעות בפן הבטיחותי, ומעניין יהיה לראות האם התוצאות הראשוניות שיתקבלו לגבי יעילות הטיפול יחזרו על ההצלחה שנראתה בחולי סרטן הלבלב.

רבעון 3

אינטק פארמה: אינטק פראמה, העוסקת בהשבחת תרופות ע"י שחרור מושהה, מחכה לתוצאות ניסוי קליני שלב 2b בתרופת האקרודיון-לבודופה לטיפול בחולי פרקינסון. בתוצאות ביניים ממספר מצומצם של חולים, אשר התפרסמו בסוף אוגוסט, דיווחה החברה על הצלחה. במידה והתוצאות המלאות, הצפויות להתקבל במהלך הרבעון, יראו על יעילות משמעותית של הטיפול, תפתח דלת לקראת שיתופי פעולה עם חברות תרופות גדולות.

קיורטק (37% בעלות של כת"ב): בקיורטק מחכים לתוצאות ניסוי קליני שלב 2 של תרופת הדגל שלה CT-011 בהתוויה ל- B cell Lymphoma. התוצאות אמורות להתקבל במהלך החצי השני של 2011.

כן פייט: שתי המולקולות של כן פייט ביופרמה, CF101 ו-CF102 נמצאות בימים אלו בניסויים קליניים למגוון התוויות. במהלך החצי השני של 2011 צפויות להתקבל תוצאות ניסוי שלב 1/2 של CF102 בטיפול בנשאים של וירוס צהבת C, ויתכן שיתקבלו גם תוצאות לתרופה זו מניסוי מקביל בחולי סרטן הכבד. תוצאות מניסויים קליניים שלב 2 עם CF101 בהתוויות גלאוקומה ודלקת מפרקים שיגרונית יכולות אף הן להתפרסם עוד ב-2011.

רבעון 4

אנדרומדה (84% בעלות של כת"ב): אחד האירועים המעניינים ביותר ב-2011 יגיע מחברת אנדרומדה, המפתחת טיפול חדשני וייחודי המיועד לעכב או לעצור את התפתחות מחלת סכרת הנעורים, זאת בניגוד לטיפולים הקיימים המתמקדים בסימפטומים של המחלה בלבד. לקראת סוף 2011 אנדרומדה עתידה לפרסם את תוצאות הניסוי הקליני הראשון בשלב 3 בתרופה DiaPep277. הצלחה, כשלון או חוסר מובהקות של התוצאות עלולות להיות קריטיות לחברה. במקביל, החלה אנדרומדה בניסוי קליני שלב 3 נוסף, אשר אמור להסתיים בשנת 2014. הצלחה בשני הסטים של הניסויים תאפשר לאנדרומדה להתחיל בשיווק התרופה בארה"ב ואירופה ללא תחרות של ממש.

אולטרא שייפ: לאחר עיכוב החלטת ה-FDA באישור מכשיר הקונטור 1 להצרת היקפים ודרישה לבצוע ניסוי קליני, אמורה אולטרא שייפ לקבל את תוצאות הניסוי המבוקש לקראת סוף 2011. הצלחה בניסויים וקבלת האישור תוביל לתחילת שיווק בארה"ב.

מדיגוס: המערכת האנדוסקופית (SRS) של מדיגוס לטיפול במחלת ההחזר הקיבתי-הוושטי (GRED) נמצאת בישורת האחרונה לקראת קבלת אישור FDA. לאחר השלמת ניסוי רב-מרכזי לבדיקת בטיחות ויעילות המערכת במסגרת מסלול רגולטורי מקוצר, פועלת מדיגוס לעיבוד התוצאות לקראת הגשתן ל-FDA וציפייה לאישור המכשיר.

מדיוונד (55% בעלות של כת"ב): לקראת סוף 2010, לאחר שסיימה בהצלחה את שלב 3 בניסוי הקליני בתרופה NexoBrid (לשעבר Debrase), פנתה מדיוונד לסוכנות התרופות האירופית בבקשת רישום לשיווק התרופה. התהליך צפוי להסתיים ברבעון האחרון של 2011, ובסיומו תחל טבע, עפ"י ההסם עם מדיוונד, בשיווק התרופה באירופה.

תוצאות ביניים בניסויים קליניים

בנוסף לחברות המפורטות לעיל, מספר חברות צפויות לקבל במהלך 2011 תוצאות ביניים חשובות של ניסויים קלינים: קמהדע מחכה לתוצאות ביניים משלב 2/3 לתרופת AAT באינהלציה, די פארם (47% בעלות של כת"ב) תקבל תוצאות ביניים מניסוי קליני בשלב 3 הבודק את יעילות ההגנה של התרופה DP-b99 על המוח לאחר שבץ, וגמידה סל (20% בעלות של כת"ב) מצפה לתוצאות ביניים של ניסוי קליני שלב 3 בהשתלת דם טבורי בחולי סרטן ללא תורם מח עצם.

ומי יתחיל למכור?

שנת 2011 תהיה גם השנה המלאה הראשונה בה מספר חברות ביומד ישראליות ימכרו את מוצריהן בשווקים שונים בעולם. בין חברות אלו ניתן למצוא את די מדיקל (משאבת אינסולין חד פעמית), קמהדע (Glassia - תרופת AAT בעירוי), פלואוסנס (מכשיר ה- URINFO 2000 לניטור נוזלים בגוף באמצעות אבחון שתן), אקסלנז (מכשיר ה-BreathID לאבחון חיידק H.Pylori), BSP (מערכת ה-HyperQ AD-100 לאבחון משופר של אק"ג), וסיאלו (אנדוסקופ מודולרי לטיפולי שיניים). חברות אלו יבחנו, לפחות חלקית, החל מ-2011 עפ"י הצלחת מכירות ולא עפ"י הפוטנציאל של פיתוחיהן.

אם כך, במהלך 2011 תגענה מספר רב של חברות לצומת דרכים. חברות המבוססות על פיתוח יחיד עלולות למצוא עצמן בנסיקה או נפילה, ואחרות יצטרכו לקבל החלטות חשובות לגבי המשך דרכן. במקביל, ב-2011 צפויות מספר הנפקות של חברות ביומד בבורסה בת"א, ומעניין יהיה לראות האם נראה המשך למגמה שנצפתה בסוף 2010 (כישלונות וביטולי הנפקות) או בתחילתה (חיתומי יתר). מה שבטוח יהיה מעניין.

הכותב הינו ד"ר גל אופיר, שותף בכיר בחברת הייעוץ bioassociate ומומחה הביומד של Bizportal