במהלך שנות ה-50 חברת ביומד קטנה פיתחה תרופה מבטיחה. התגלית הייתה "חומר פעיל" חדיש ומעניין. גם כשהוא ניתן לעכברים בכמויות עצומות, הם המשיכו לתפקד כרגיל, לא נצפו תופעות לוואי או מקרי מוות של בע"ח. "המסקנה המתבקשת", שמדובר בחומר בטוח לשימוש. עכשיו רק נשאר לקבוע, למי החומר הפעיל עלול להתאים? אלו מחלות עשויות להוות שוק יעד?
החברה גילתה יזמות והחלה להפיץ דוגמאות חינם לרופאים בשוויץ וגרמניה, בהתוויה של תרופה נוגדת פרכוסים ב"חולי כפיון", למרות שלא באמת תועדה השפעה שכזו. החולים שנטלו את התרופה דיווחו על שינה עמוקה לאחר נטילתה, אחרים דיווחו על השפעה מרגיעה.
בשנת 1957 החלה החברה לשווק את התרופה, כ"תרופה ללא מרשם רופא". היא נמכרה במעל ל-30 שמות מסחריים שונים וזאת מבלי שנעשו בה ניסויים נוספים. התרופה הפכה למועדפת כנגד בחילות אצל נשים בהריון. תוך זמן קצר מתחילת השיווק, התרבו מקרים של לידות ילדים בעלי מומים קשים, במיוחד תינוקות שנולדו חסרי גפיים או בעלי גפיים קצרים. הצלבת המקרים הביאה לגילוי מרעיש - האחראית לאסון היא התרופה המדוברת, הרי היא "תלידומיד".
בארה"ב היה שימוש מאוד מצומצם בתרופה וזאת בשל העובדה שאחת משבעת הרופאים שהרכיבו את הוועדה המייעצת לאישור, דר' פרנסיס קלסי, התנגדה בתוקף לאישור שיווק התרופה, ללא הצגת ניסויים נוספים. התוצאה של אלפי "ילדי תלידומיד", באירופה (גם בישראל), היוותה אירוע מכונן בתחום הפארמה. הוכחה חשיבותם של הניסויים הקליניים והניסויים על אוכלוסיות שונות כמו כמובן נשים בהריון. עם התנגדות זו, הצילה דר' פרנסיס קלסי אלפי ילדים מגורל אכזר בארה"ב, ועל כך קיבלה את "אות השירות האזרחי" מידי הנשיא קנדי.
{פרוטליקס} הינה חברה חדשנית, אשר פיתחה פלטפורמה המאפשרת לה לייצר תרופות ביולוגיות על בסיס חלבונים מהצומח, בניגוד למקובל כיום בתעשייה - פיתוח חלבונים מן החי. מדובר בשינוי מהותי בעולם הפארמה ועל כן החשש הגדול לאשר בלי בדיקה מעמיקה. נוסיף לכך את העובדה שהפיתוח המתקדם במחלת נישה בשם "גושה", הינו קצה הקרחון באסטרטגיית החברה. ביום שבו יאשר ה-FDA את התקדים הראשון במחלה המדוברת, תוכל החברה לתקוף לא מעט תרופות נוספות.
להלן הכרות מהירה עם החברה. שני יתרונות מהותיים בטכנולוגיה שפיתחה:
1. עולם התרופות הינו עולם של פטנטים. חברות פארמה עובדות קשה מאוד כדי להגיע עם תרופה מאושרת לשוק, לכן הן מקשות ככל שניתן על המתחרות שלהן. זאת באמצעות רישום עשרות ואף מאות פטנטים, על כל תרופה. המקום ה"נוח" ביותר לרישום פטנטים, הינו תהליך הייצור. מכיוון שפרוטליקס המציאה תהליך יצור חדש משלה, שמביא לתוצאות זהות (כך אנחנו מקווים), היא בעצם מדלגת מעל אין-ספור פטנטים שיוצבו מולה בעתיד.
2. תהליך היצור של פרוטליקס צפוי להיות זול משמעותית מתהליכי ייצור קיימים. מפעל ייצור חלבונים מתאים חיים, חייב לעמוד בדרישות מאוד קפדניות של רשויות התרופות, ועלול להזדהם (על כך נדבר מייד כשנסתכל על המתחרים). לכן הוא יקר להקמה ולתחזוקה.
הסביבה העסקית, בה נמצא שוק מחלת הגושה, מתאים מאוד לחדירה של שחקן חדש. שוק הגושה מוערך בכ-1.5 מיליארד ד' ונשלט ע"י שתי שחקניות בלבד. הראשונה, ג'נזיים, נרכשה לאחרונה ע"י ענקית הפארמה סנופי (SNY), מובילה עולמית בתחום טיפול במחלות נדירות. היא חולשת על כ-70% מהשוק האמריקני. השנייה, שייר (SHPG), כבשה כ-30% מהשוק, מאז קיבלה אישור FDA בסוף פברואר 2010, אך היא הגיעה לקצה גבול יכולת הייצור שלה. שייר מקימה מפעל חדש, אשר במידה ויקבל אישורים מתאימים מה-FDA, יאפשר לה להכפיל את יכולת היצור.
ג'נזיים סובלת בשנתיים האחרונות מבעיות ייצור חוזרות. זיהום ויראלי התגלה במפעל ייצור במסציוסטס וזמן קצר לאחר שהזיהום טוהר, נתגלו חלקיקי מתכת, גומי וסיבים במוצרי אותו המפעל, מה שעצר שוב את מהלך הייצור הסדיר.
ענקית הפארמה העולמית פייזר, זיהתה אף היא את ההזדמנות בשוק זה וכבר בשנת 2009 חתמה על הסכם שיתוף פעולה עם פרוטליקס, לפיו תקבל רישיון מסחור בכל העולם מלבד ישראל. בתמורה הסכימה פייזר לשלם 60 מיליון דולר במועד החתימה, תשלומים שונים לפי אבני-דרך המוערכים ב-55 מיליון דולר ולבסוף חלוקת הכנסות והוצאות עתידית 60%/40% (לטובת פייזר).
תרופת פרוטליקס משווקת, כטיפול חמלה, בצרפת ובברזיל, לאור המחסור שנוצר בשוק. זו הסיבה העיקריות מדוע השוק כל-כך הופתע מההתמהמהות באישור התרופה ע"י ה-FDA. כיצד ייתכן שתרופה שמשווקת בפועל לציבור חולים, לא מקבלת אישור?
להערכתי, לא יהיה מנוס ל-FDA מלאשר בסופו של דבר את התרופה. אך השילוב הזה שבין יכולת תחרותית (במחירים נמוכים ובאמצעות הסכם שיתוף פעולה עם פייזר), יחד עם ריבוי התרופות אותן פרוטליקס תוכל לתקוף בהמשך, בזכות פיתוח תהליך היצור הייחודי, גורם ל-FDA לחששות עמוקים. בסופו של דבר, כולם רוצים שהתרופות הטובות יגיעו במהירות אל החולים, אך איננו מעוניינים בתלידומיד נוסף. לכן האם באמת ניתן להאשים את ה-FDA שמתמהמה באישור תרופת הגושה?
***אין לראות באמור לעיל משום המלצה לביצוע פעולות ו/או ייעוץ השקעות ו/או שיווק השקעות ו/או ייעוץ מכל סוג שהוא. המידע המוצג הינו לידיעה בלבד ואינו מהווה תחליף לייעוץ המתחשב בנתונים ובצרכים המיוחדים של כל אדם. כל העושה במידע הנ"ל שימוש כלשהו - עושה זאת על דעתו בלבד ועל אחריותו הבלעדית. החברה ו/או הכותבים מחזיקים ו/או עלולים להחזיק חלק מן הניירות המוזכרים לעיל
תודה.
לתגובה חדשה
חזור לתגובה
-
21.כתבה מעניינת מאד ע פורטליקס!עינב כהן 06/03/2012 15:30הגב לתגובה זו0 0http://www.israelbursa.co.il/מאמרים_בורסה/?ThisPageID=924סגור
-
20.מה למדנו כאן?RF 27/12/2011 08:17הגב לתגובה זו0 0שום דבר. ואני יכול לומר שאין קשר בין התלידומייד, דש" א נגזרות שלה משמשות לריפוי סרטן, לבן התרופה/תהליך הייצור של פרוטליקס. מומחים מטעם עצמם ומטעם בנקי השקעות היו בטוחים שתקבל אישור בכל פעם שנגשה ל FDA, אז זה יפה לומר את הדברים האלו רטרואקטיבית. הם גם היו בטוחים שHGSI לא תקבל אישור לזאבת - וקיבלו.סגור
-
19.ישנה אפשרות נוספת-.F.D.A-מושחתT 26/12/2011 19:07הגב לתגובה זו0 0מספסר בידע של אחרים .סגור
-
18.בבלת בבלת - אבל הוא צודק צודקבדרך הטבע 26/12/2011 10:37הגב לתגובה זו0 0לעיכוב באישור לפרוטאליקס - אין שום קשר ישירלתאלידומיד - יותר מאשר לכל אישור של כל תרופה.אכן, ה fda לא סבלני לעבודה רשלנית, או חובבנית,במחשבה מוטעית שיהיה בסדר.פרוטליקס: א. לא הגישה את "כל" הדוחות שהיו ברשותה.ב. לא הכינה דוח מספיק מפורט לגבי ההרכב הכימי.אנא על המשקעים לפנות לפרוטליקס - לקבלת "הסבר".סגור
-
לדקל תודה מה אתה מציעאורי 26/12/2011 15:05הגב לתגובה זו0 0אני במניה מ2009 ולא יודע מה לעשות האם להשאר מדובר בהרבה כסף יודע שעשיתי טעות מקווה לטוב מחכה לתשובהסגור
- טען עוד
-
לאורידקל קוטלר 26/12/2011 18:12הגב לתגובה זו0 0אתה חייב לעשות שיחת יעוץ עם יועץ/מנהל ההשקעות שלך. לא אחראי לתת תשובה, בלי להכיר את כל תיק ההשקעות שלך. גם אם אני חושב שמנייה מאוד מעניינת, אני תמיד נזהר עם הסכום, במיוחד בתחום כמו הביומד. בהצלחהסגור
-
דקל תודה ויום טובאורי 27/12/2011 05:16הגב לתגובה זו0 0היום זה מאוחר קניתי בשער 10 דולר פלוס כך שאני לא מתכוון לתרום 50 אחוז שמע אני אופטמי ושוב תודהסגור
-
צריך לדייקלבדרך הטבע 26/12/2011 14:58הגב לתגובה זו0 0דעתך חשובה אבל חייבים לדייק בעובדות. פרוטליקס עברה בהצלחה את בקורת ה FDA במפעל בניגוד למה שכתב בבל" ת.סגור
-
17.אין כמו תחום הביומד (ל"ת)אנליסט 25/12/2011 22:09הגב לתגובה זו0 0סגור
-
16.כל הכבוד יא שחקן (ל"ת)ג' נגו 25/12/2011 20:35הגב לתגובה זו0 0סגור
-
15.למה ה-FDA לוקח את הזמן בעניין פרוטליקסשלמה פילוסוף 25/12/2011 17:59הגב לתגובה זו0 0דקל שלום. ממש תענוג לקרוא את הניתןח שלך. בהר, ממצה וקולח. תודה רבה.סגור
-
14.מנהל השקעות שכותב על פארמה זה כמו מוסכניק ...יסלח לי כבודו 25/12/2011 15:46הגב לתגובה זו0 0שכותה על ניתוחי לב.סגור
-
13.יש דברים בגו וצריך להבין את ה FDAמאיר 25/12/2011 13:17הגב לתגובה זו0 0משקיעים רוצים הכל מהר מהר. אבל כאשר מדובר בחיי אדם נוקטים במשנה זהירות ובמחשבה שנייה. אם המשקיעים מאמינים בחברה ובמוצריה לא יזיק להמתין עוד חצי שנה לאישור.סגור
-
12.חוסר הבנה של הכותב בתחוםבבל" ת 25/12/2011 12:48הגב לתגובה זו0 0זה נכון שאישור פלטפורמה תמיד יותר איטי מאישורים סטנדרטיים, אבל צריך לזכור שעיכוב נובע מכך שהחברה לא עמדה בביקרות ה-FDA במפעל בצורה טובה ולכן קיבלה סירוב, אחר שמקבלים סירוב ונקבע תהליך חדש - התשובות סטטיסטית תמיד איטיות יותר - יש מלא סטטיסטיקה באתר ה-FDA..... " ה-FDA לא לוקח את הזמן" - הוא מעניש חוסר מקצועיות...סגור
-
למד את החומר ואז תגיב (ל"ת)בבלת אתה בעצמך 25/12/2011 16:28הגב לתגובה זו0 0סגור
-
11.אין כאן שום שיקול רפואי הכל כסף ופוליטיקה שלgg 25/12/2011 12:17הגב לתגובה זו0 0החברות הגדולות ששולטות בענף מרגע שחלפו שנתיים ראשונות לטיפולי חמלה והכל עבר בהצלחה אין כאן שיקולים מלבד הכח הכלכלי של החברה הכל מאבקי כוחות ומאבקי שליטה על המנוע הבא של תעשיית הפרמצבטיקה זה לא קשור לתרופה למחלת הגושה בכלל זה מלחמה על הציביון העתידי של כל התעשיה שבאה דוקא מחב קטנה בכרמיאל,סגור
-
10.אין המשל דומה לנמשלחקלאי 25/12/2011 12:11הגב לתגובה זו0 0התרופה של פרוטליקס איננה " חדשה" . זהו חלבון זהה בתכונותיו לזה המיוצר מן החי. יתרה מזאת - עד כה הוכיחו כל הניסויים כי התוצאות טיבות יותר עם פחות תופעות לוואי. הfda אישר את השימוש לחולים נוספים מעל ומעבר קבוצות הניסוי. לא היו כל בעיות עם התרופה עצמה וגם לא במהלך הביקורות במפעל. כל מה שהשלטונות דורשים זה " הבהרות נוספות" ונראה שהם פשוט דואגים לכסת" ח מעבר לנדרש. ואולי מופעל עליהם לחץ מצד היצרנים הקיימים?סגור
-
9.זה הסימן לבאותmoise 25/12/2011 11:34הגב לתגובה זו0 0להערכתי, לא יהיה מנוס ל-FDA מלאשר בסופו של דבר את התרופה יחד עם ריבוי התרופות אותן פרוטליקס תוכל לתקוף בהמשך, בזכות פיתוח תהליך היצור הייחודיסגור
-
8.האיש יודע מה הוא כותבאור מער 25/12/2011 11:22הגב לתגובה זו0 0רשמתי ואני עוקב המשך לעדכן אותנוסגור
-
7.ל5, זה בשבילךד" ר הלית קשיניאוב 25/12/2011 11:14הגב לתגובה זו0 0קרא שוב את הכתבה. ראה התייחסות לבדיקות אצל נשים בהריון, והשפעת התרופה על התפתחות וזיגוטה. רק לצורך המחשה, חשוב על חולה המתייסר בכאבים במלחמתו בסרטן, אם ייקבל תרופה שיכולה אולי להציל אותו, ולתת לו אולי עוד חודש עוד שנה או ריפוי מוחלט, תחשוב מה ייקרה אם יביא ילדים לעולם אחרי שינוי מתמורפוזי שהתחולל בגופו בגין אותה תרופה, שסייעה לו אבל גם הביאה לו ילד מעוות ונכה. וגם מבחינה משפטית זה לא יעבור, תחשוב אילו תביעות משפטיות זה יביא?! ה- FDA לא יכול לעבוד בצורה רשלנית. מוטב לאשר בתקנון מאשר להמית הרס על האנושות. פשוטו כמשמעוסגור
-
תגובה למגיביםשוקו 25/12/2011 19:57הגב לתגובה זו0 0הוא לא צריך לעבוד בצורה רשלנית! הוא צריך לאפשר ניסויים בחולים סופניים מיד אחרי הוכחת יעילות בעכברים וניסוי בטיחות מקוצר בקופים, החולים הסופניים יספקו לו את כל המידע שהוא צריך על בטיחות התרופה. הרעיון שאדם שעבר טיפול יביא לעולם ילדים מעוותים הוא לא מציאותי כמובן, אין דבר כזה ואין רעיון כזה בידע המדעי בימינו. נכון שלנשים בהריון צריך משנה זהירות ואכן מאז התליאומיד נזהרים בענין מאוד אבל זה לא נוגע לתרופות מצילות חיים הניתנות למי שאינו בהריוןסגור
-
6.מדיניות האף די אישוקו 25/12/2011 10:08הגב לתגובה זו0 0אגב מדינת ישראל היא היחידה בעולם המערבי שמרשה להכניס נוזלים לטיסה וגם לא מחייבת אותך לחלוץ נעליים בינתיים לא נרשמואצלנו ב" ה יותר אירועי טרור גמישות מחשבתית לא תזיק להם לאמריקאים ועד אז צריך מדינה שתרים את הכפפה ותאפשר ניסויים בחולים סופניים בלי בירוקרטיה ארוכה ומיותרת וגם תאפשר לחולים כאלו לקחת תרופות נסיוניות כרצונם כשחלק מהתרופות אכן יצילו חיים ואנשים ינהרו לאותה מדינה כדי להציל את חייהם אולי יזוז משהו בעולם המשוגע שלנוסגור
-
תיקון!אחד 27/12/2011 06:21הגב לתגובה זו0 0לא נרשמו יותר ארועי טרור לא ב" ה אלא בעזרתם הנדיבה של מאבטחים מיומנים ומסורים!סגור
-
5.מדיניות מוזרה של האף די אישוקו 25/12/2011 10:06הגב לתגובה זו0 0הסיפור עם התליאומיד נכון אבל יש גם צד שני למטבע יותר מתשע מאות ! תרופות לסרטן מתעכבות במסלול היסורים של האף די אי מדובר בהליך איטי ומייסר שאין בו שום הגיון, חומר פעיל נוסה על עכברים? הוכיח יעילות? תן אותו לחולים חסרי תקוה! מה יש להם להפסיד? עוד שלשה חדשי חיים מלווים ביסורים נוראים שכל כימו תרפיה עם יסורי המחלה? גם ההליך לתרופות יתום ארוך מדי איטי מדי ומייסר מדי היה אפשר להציל את חייהם של מאות אלפי אנשים עם מדיניות קצת יותר נבונה. התנהלות האף די אי מזכירה מאוד את נהלי הביטחון המאצלים כל יום מאות אלפי אנשים לחלוץ נעלים לפני טיסה בגלל משוגע אחד ששם חומר נפץ בסוליות נעליו. טיפולי החמלה צריכים להיות הבסיס לכל ניסוי בתרופה מצילת חיים חולי הגושה הם חולים סופניים ולא יקרה כלום אם יתנו להם את ההחלטה אם לקחת את התרופה של פרוטליקס במקום לבזבז שנים על גבי שנים על בדיקות קפדניותסגור
-
אבל זה מה שהסביר לך כותב המאמרמאיר 25/12/2011 13:18הגב לתגובה זו0 0שתרופה X הפכה להיות בשימוש להרבה דברים אחרים שגרמה לנכות איומה. אז למה בדרך להציל חולי סרטן צריך לאמלל אלפים אחרים?סגור
-
למגיב 5 6דקל קוטלר 25/12/2011 10:53הגב לתגובה זו0 0אתה צודק לגבי התחושה של הדחיפות אותה מרגיש החולה, אבל מערכת הבריאות כמערכת חייבת לעבוד מסודר כי אישור שיווק לתרופה יש לו השלכות שונות. לדוגמא, בלא מעט מקרים יש שימוש בתרופות - OFFLABEL, קשה לדעת מה קורה כשחולה לוקח כמה תרופות - האם תהיה ראקציה בינהן וכו' למרות הכל, רופא יכול להמליץ לחולה להשתתף בניסוי קליני רלוונטי או להציע לחולה טיפול ניסיוני הקשור בנטילת תרופות OFFLABEL בשורה התחתונה, התמריץ הטוב ביותר לחברות כדי שימהרו בפיתוח, הוא התמריץ הקיים היום: נותנים להן לרשום פטנט מוגבל בזמן וככל שהן יתמהמהו יותר ירוויחו פחות... בהצלחה!סגור
-
תגובה יפה ונכונה (ל"ת)מוקה 25/12/2011 10:41הגב לתגובה זו0 0סגור
-
4.מאיר עיניים ומעורר מחשבהמ.ק. 25/12/2011 09:31הגב לתגובה זו0 0ההסברים בכתבה ברורים, ומרגיע לדעת שהיד כבר לא קלה על חותמת האישור.סגור
-
3.מאמר חלקי שחבל שהכותב לא קישר בין תחילתו לסוףלוק 25/12/2011 09:13הגב לתגובה זו0 0אלו סיכונים יכולים לנבוע מחלבון זהה המגיע מהצומח?, מה בסיס הטכנולוגיה של פרוטליקס?סגור
-
הקשר היחיד הוא הטראומה שנשארה ל-FDAבן 25/12/2011 11:31הגב לתגובה זו0 0רשום במפורש שהיה נסיון מדהים על עכברים ולא היו ניסויים על בני אדם.. פרוטליקס מצידה, עשתה כל ניסוי אפשרי.. מטפלת בחולים ברחבי העולם בהצלחה.. קיבלה כבר אישור מה-FDA לטיפולי חמלה.. פשוט ה" טעם הרע" שהשאירה התרופה משנות ה-50 השאירה לפי הכותב את הצורך בבדיקות מעמיקות וקפדניות אך בסופו של דבר התרופה של פרוטליקס תאושר.סגור
-
2.תכתוב גם על פרולור... (ל"ת)פרולור עדיפה... 25/12/2011 09:02הגב לתגובה זו0 0סגור
-
1.השעוןר.ל 25/12/2011 08:51הגב לתגובה זו0 0בסופו של דבר ,גם חודש מאי יגיע ,לא יוכלו לשלול שוב והחברה תצא לדרך .האם לקנות .? לדעתי כן ,אך אסור להשתולל ,לך תדע מה יהיה בעולם .סגור
