התוצאות נחשפו: טיפול תאי הגזע של בריינסטורם שיפר תפקוד חולי ALS

חברת תאי הגזע בריינסטורם (BCLI.QB) בניהולו של ד"ר אדריאן הראל הודיעה על תוצאות טובות במסגרת ניסוי שלב הבטיחות (Phase 1/2), בחולי ניוון שרירים מסוג ALS חשוכת המרפא, אשר קיבלו טיפול במינון נמוך.

במסגרת הניסוי המתקיים בהדסה ומונה 12 חולים נצפתה התייצבות ובחלק מהחולים אף נרשם שיפור בתפקוד השרירים, זאת לראשונה בתולדות חקר המחלה הסופנית. דו"ח הביניים מראה עוד כי לא נרשמו תופעות לוואי חריגות בתום שישה חודשי מעקב.

בחודשים הקרובים צפויה בריינסטורם להתחיל את השלב הבא בניסויים בארץ עם 12 חולים נוספים, ובמקביל להמשיך לשלב 3 של הניסויים בארצות הברית, זאת לאחר שבתחילת השנה שעבר כבר קיבלה החברה אישור "תרופת יתום" ממינהל התרופות האמריקאי (FDA), מעמד שיקנה לה הטבות בבואה לשווק את טיפולה בארצות הברית.

לדברי מנכ"ל בריינסטורם, ד"ר אדריאן הראל, "במסגרת פאזת הבטיחות ניתנו מינונים זהירים מאד, וכמו כן לקבוצה אחת של החולים הושתלו התאים לנוזל חוט השדרה בלבד, ולקבוצה אחרת של החולים הושתלו התאים לשרירים בלבד. התוצאה הנה הוכחת בטיחות הטיפול, וכן ניכרו סימנים שמעידים על פוטונציאל ליעילות, דבר חשוב בכל קנה מידה שהרי אין תקדים למחקר שהציג פוטציאל ממשי לשיפור במצבם של חולי ALS".

הטיפול האוטולוגי של בריינסטורם כולל בידוד תאי גזע בוגרים ממח העצם של החולים עצמם, ולאחר חלוקתם (ריבויים) של התאים במעבדה - תוך הפיכתם לתאי תמיכה לתאי עצב - השתלת התאים בחזרה בגוף החולים.

מחלת ה-ALS היא כיום חשוכת מרפא, וגורמת לשיתוק כללי ולמוות בתוך 3-5 שנים מרגע הופעת התסמינים הראשונים. הטיפול היחיד הניתן כיום הוא הרילוטק, המאריכה את חיי החולים אך גם את סבלם בחודשים בודדים בלבד. הצגת התוצאות עשויה להבהיר את הפוטנציאל הכלכלי של החברה, אשר במחלת ה-ALS לבדו מוערך בכמיליארד דולר בשנה. נציין עוד כי במערב ישנם כ-100 אלף חולי ALS, מתוכם כ-30 אלף בארצות הברית.

בשבוע שעבר השלימה בריינסטורם גיוס של כ-6 מיליון דולר ממשקיעים מוסדיים ופרטים מארצות הברית וישראל ובכך הבטיחה את מימון השלמת הניסויים שלה בארץ, וכן את מימון רוב הניסויים שתבצע בשנתיים הקרובות בארצות הברית.