מהדסה למאיו קליניק: תיבדק יעילות הטיפול של בריינסטורם בחולי ALS

מהדסה למאיו קליניק: התוצאות המרשימות שנרשמו בשלב 1/2 של הניסויים הקליניים בתאי הגזע של בריינסטורם (סימול: BCLI) בחולי ניוון שרירים מסוג ALS, אשר בוצעו בבית החולים הדסה עין כרם בירושלים - סללו את דרכה של החברה לשיתופי פעולה עם 3 מהמרכזים המובילים בארה"ב ובעולם ובראשם המרכז הרפואי הידוע מאיו קליניק שבמינסוטה.

בריינסטורם הודיעה היום (ב') כי חתמה על מזכר הבנות עם בית החולים מאיו-קליניק ממינסוטה לצורך שיתוף פעולה בביצוע שלב 2 של הניסויים הקליניים, אשר במהלכם תמשך בדיקת יעילותו של הטיפול הייחודי של בריינסטורם בחולי ניוון השרירים. מאיו-קליניק מצטרף בכך לשני בתי החולים במסצ'וסטס, "מאס-ג'נרל" ו"יו-מאס", אשר עמם כבר חתמה בריינסטורם על מזכרים לשיתוף פעולה.

בניסויים שנערכו בהדסה, שתוכננו למטרת בחינת בטיחות בלבד, נראו, למרות גודל המדגם הקטן, שיפורים קליניים בתפקודם של חלק מהחולים. זהו ממצא מאד מעודד לאור השלב המוקדם של הניסויים ולאור העובדה כי עד היום לא ידוע על מחקר שהראה שיפורים קליניים משמעותיים בחולי ALS. עקב כך החלו לאחרונה בישראל ניסויי שלב 2, אשר מבוצעים במינונים גבוהים יותר שתכליתם, מעבר לבטיחות, הנה גם בחינה ראשונית של יעילות הטיפול.

בהמשך השנה צפויים הניסויים הללו להתחיל גם בארצות הברית, תחת פיקוח ה-FDA. נזכיר כי בחודש ינואר האחרון קיבלה בריינסטורם אור ירוק להאיץ את פיתוח התרופה למחלת ה-ALS, כשמשרד הבריאות בישראל אישר לה להתחיל בניסוי קליני שלב 2 לבדיקת יעילות הטיפול בתאי הגזע של החברה בחולי ALS.

מנכ"ל בריינסטורם, אלון נתנזון, מסר כי "אנחנו שמחים שמאיו קליניק, מאס ג'נרל ויו מאס, מהמרכזים הרפואיים הנחשבים בעולם, יבצעו את שלב 2 של הניסויים בטכנולוגיית תאי הגע הייחודית של בריינסטורם לטיפול במחלת ה-ALS. הדבר מלמד על העניין הרב שיש לקהילה המדעית בכלל ולחוקרים מובילים בתחום ה- ALS בפרט בטכנולוגיה הייחודית של בריינסטורם"

נתנזון הוסיף כי "בהמשך תעבור החברה לאינדיקציות ניורודג'נרטיביות נוספות. הצגת התוצאות שלנו באקדמיה האמריקנית לנוירולוגיה והעובדה כי ה- אקדמיה בחרה בבריינסטורם להיות אחת מהחברות הבודדות (12) שהוגדרו כבעלות מדע פורץ דרך בנוירולוגיה - זהו המשך טבעי למאמץ המדעי שמובילה החברה ותוצאותיו האחרונות".

מחלת ה-ALS הינה מחלה חשוכת מרפא. המירוץ להצליח ולפתח תרופה למחלה הינו אתגר לא קל. נזכיר כי בתחילת השנה דיווחה ביוג'ן על הפסקת הניסויים בתרופה שהיא מפתחת ל-ALS בעקבות תוצאות מאכזבות בשלב קליני. בריינסטורם נחשבת לחברה המתקדמת בעולם בפיתוח התרופה למחלה.

מניית בריינסטורם נסחרת בבורסה המשנית בנאסד"ק במחיר של 0.25 דולר תוך שהיא רושמת היום עלייה של כ-3%. המחיר משקף לה שווי של כ-36 מיליון דולר.