בריינסטורם: הטיפול בחולי ALS זכה למעמד "תרופת יתום" באירופה
הטיפול המהפכני של חברת תאי הגזע בריינסטורם (BCLI.QB) להצלת חולי ניוון שרירים מסוג ALS, זכה למעמד "תרופת יתום" על ידי נציבות האיחוד האירופאי, ובכך קיבלה החברה דחיפה משמעותית בדרך לכניסתה לשוק זה, לכשיאושר הטיפול הרפואי שלה לשיווק. החברה מצוייה בעיצומם של ניסויים קליניים בבית החולים הדסה וצפויה להתחיל בניסויים גם בארה"ב.
באיחוד האירופאי חיים עשרות אלפי חולי ALS, מחלה סופנית וחשוכת מרפא, ומעמד "תרופת יתום" יקנה לבריינסטורם בלעדיות ל-10 שנים בשיווק טיפול למחלה זו בכל היבשת, וכן הטבות נוספות בבואה לשווק את טיפולה באירופה. בראשית 2011 כבר זכה טיפול תאי הגזע של בריינסטורם למעמד 'תרופת יתום' בארצות הברית, ובכך השלימה החברה את היערכותה בתחום זה לקראת שיווק טיפוליה בשני השווקים החשובים ביותר בעולם הרפואה.
בניגוד לחברות תאי גזע נוספות, החוששות מבעיות בטיחותיות ובוחרות לבצע את הניסויים במדינות מתפתחות, בין היתר באסיה ודרום אמריקה, בריינסטורם ממשיכה במדיניותה לאשר את טיפולה קודם כל בשווקים המתקדמים זאת מתוך ביטחון בבטיחות המוצר וכן על בסיס תוצאות הביניים של הניסויים, אשר כבר מבשרים על פוטנציאל גדול גם ליעילותו.
בריינסטורם מפתחת טיפולים אוטולוגיים (עצמיים) למחלות בתחום הנוירולוגי, אשר המבוססים על נטילת תאי גזע ממח העצם של החולים עצמם, והשתלתם בחזרה בגוף החולים לאחר טיפול שבמסגרתו מתרבים התאים ומוענקות להם תכונות ייחודיות המיועדות להאט את הניוון העצבי.
שימוש בתאי הגזע של החולים עצמם מונע את הבעיה של דחיית ההשתלה על ידי הגוף, וכמו כן במסגרת הניסוי הקליני הנערך בשנה וחצי האחרונות בישראל הוכיחה בריינסטורם כי תאי הגזע שלה לא רק בטוחים לשימוש, אלא גם יעילים.
בחולים שהשתתפו בניסוי ניכרו שיפורים מסוימים בתפקוד השרירים השונים, דבר שאין לו דוגמה בספרות הרפואית במחלת ה-ALS. בתקופה הקרובה צפויה בריינסטורם להתחיל בניסוייה גם בארצות הברית, והם צפויים להתבצע במרכזים רפואיים מהמתקדמים ביותר באמריקה, ובהם מאס ג'נראל ויו-מאס אשר בבוסטון.
הטיפול של בריינסטורם מבוסס על פטנט פרי מחקרם של הפרופ' אלדד מלמד ופרופ' דניאל אופן מאוניברסיטת תל אביב, כאשר את הניסוי הקליני בישראל מנהל פרופ' דמיטריוס קרוסיס מהמחלקה הנוירולוגית בבית החולים הדסה עין כרם, אשר נחשב לאחד המומחים המנוסים בעולם המערבי בהשתלת תאי גזע ובחקר מחלות ניוון עצבים דוגמת ALS וטרשת נפוצה (MS).
מניית החברה שנשלטת על ידי איש העסקים חיים לייבוביץ' נסחרת בוול סטריט ברשימת ה'בולטן בורד' שמעבר לדלפק תחת הסימול BCLI לפי מחיר של 20 סנט, אשר משקף לה שווי של 30.54 מיליון דולר. סביר להניח כי התקדמות בניסויי החברה והצחה שלהם תאפשר לחברה לעבור לרשימה הראשית בנאסד"ק, מה שאולי יצדיק גם שלה בבורסה של ת"א.
תודה.
לתגובה חדשה
חזור לתגובה
-
13.בריינסטורם!!! תוך שנתיים 15$מר : ברייסטורם 03/08/2013 15:15הגב לתגובה זו42 3בימים הקרובים תעבור בריינסטורם להיסחר ברשימה הראשית של הנאסדק לדעתי לא לפני שתהיה 0.3$ ואז יבצעו ספליט הפוך של 1/20 דהיינו המנייה תתחיל להיסחר בנאסדק ב כ-6 $ לאחר מכן היא תנפיק מניות בארץ ולפי הלחשושים יש כמה גופים מוסדיים המביעים עניין , מחזורי המסחר יאמירו החברה תהפוך לדואלית אז, אני לא חושב שהפרזתי במחיר כשאני אומר 15$ זה בעצם 0.75. $ של היום לפני הספליט אז בהצלחה לכולם.סגור
-
מחיר 15$ יתן ערך חברה של 115M $ - לדעתי לא מגלם אופטימימשקיע X 04/08/2013 11:07הגב לתגובה זו17 1באם החברה תעבור בשנת 2014 את הניסויים בביה"ח בבוסטון בהצלחה עם 48 חולים, היא תקבל אישור לשלב III של ה- FDA. חברות ענק ישמחו להשקיע 200M $ עבור זכויות ההפצה לתרופת יתום. בשלב הזה שווי חברה של 350M $ יהיה ריאלי מאוד. ואנו מדברים על מניה במחיר 45 $ לאחר הספליט. או 2.25 $ במחירי המניה היום. קניה היום היא אופציה לקבל X10 על הכסף בעוד שנתיים, זה סיכון סיכוי מאוד אטרקטיבי למשקיע.סגור
-
למר: x מהפה שלך לקב׳המר בריינסטורם: 04/08/2013 17:43הגב לתגובה זו2 1מר x : גם אני חושב לפחות על 20-25$ אבל אתה כבר מדבר על שלב המיסחור לדעתי כמובן שהספקולציה שלך אפשרית והגיונית אבל אם שמת לב אני דיברתי על החודש הקרוב בלבד צפי של כ330% בחודש חודשיים הקרובים , האם זה רע? ב ה צ ל ח הסגור
-
12.חשוב המשךחשוב 30/07/2013 13:40הגב לתגובה זו3 2מתקדם של המחלה. לניסוי לא הוכנסו חולים מונשמים. סה"כ עוקבים אחרי החולים בניסוי 3 חודשים לפני ההזרקה של התאים ו-6 חודשים לאחריה. מטרת השלב הראשון היתה אמנם בטיחות החולים שמשתתפים בניסוי אבל נעשו גם מחקרים קליניים כדי לבחון את מצב המחלה לפני ואחרי ההזרקה. ניתן היה לראות שקצב התקדמות המחלה היה איטי יותר אחרי שהוזרקו תאי הגזע וזה היה נתון מעודד מאוד. מדובר בסה"כ במדגם קטן של חולים שהבדיקה נעשתה עליהם (6) ולכן יחד עם זה שהנתון מעודד יש לזכור שהוא בעירבון מוגבל בגלל מיעוט הנבדקים. גם יכולת הנשימה נבדקה אצל ששת חולים אלו וראו שיש עיכוב בקשיי הנשימה אצלם. כאמור, בשלב השני של הניסוי המינון הועלה אצל המשתתפים כשחלק מהם קבלו יותר מ- פי 2 תאי גזע מהמשתתפים בשלב הראשון של הניסוי. בארה"ב הניסוי ייערך על 48 חולים והוא יחל לקראת סוף שנה זו או בתחילת שנה הבאה, לאחר שיתקבל אישור לכך מה-FDA. כנראה שבעתיד, אם הטיפול יוכח כיעיל ויאושר , לא יהיה מדובר בזריקה אחת של תאים אלא בהזרקה חוזרת של תאים בכל 3-4 חודשים לחולה וזאת מכיוון שאפקטיביות התאים מוגבלת לתקופה של 3-4 חודשים. יהיה מי שיממן אך לא ניכנס לפרטים האלה עדין,מה שכן ברור זסגור
-
11.חשוב מאוד המשךחשוב 30/07/2013 13:40הגב לתגובה זו3 0בירוקרטיים וכך אכן קורה. החברה נמצאת כעת לקראת סוף שלב 2 בישראל ולקראת תחילת שלב 2 בארה"ב שבו תוגדל כמות החולים שישתתפו בניסוי. התהליך שעובר החולה בניסוי: התהליך, מהפקת התאים ועד השתלתם חזרה לחולה כתאים ספציפיים המומחים בייצור והפרשת פקטורי גידול עצביים לוקח 21 יום ומורכב מחמישה שלבים: 1. שאיבה של מח עצם מהירך 2. הפקת תאי גזע מזנכמליים ממח העצם 3. גידול תאי הגזע המזנכמליים למספר גדול של תאים (מאות מיליונים) 4. העברת התאים תהליך התמיינות ייחודי ההופך אותם לתאים המתמחים בייצור והפרשת כמות מוגברת של פקטורי גידול עצביים 5. השתלת תאי הגזע חזרה לחולה הזריקה לחולה בשלב השני היא גם לעמוד השידרה וגם לשריר במידה ומסת השריר עדיין לא נפגעה. להזרקת התאים אין תופעות לוואי ואין פגיעה בחולה, אין דחייה מצד גופו של החולה מכיוון שהתאים נלקחו ממנו. תוצאות השלב הראשון בניסוי הראו שהתאים הייחודיים שמפתחת החברה מייצרים עד פי 6 יותר מאשר תא מזנכמלי רגיל שלא עבר את תהליך ההתמיינות הייחודי. נבחרו כבר כל 12המשתתפים בשלב השני ולכן אין אפשרות להצטרף עוד לניסוי בשלב הזה. עד סוף אוגוסט יעברו כל 12 המשתתפיםסגור
- טען עוד
-
10.חשוב מאודחשוב 30/07/2013 13:39הגב לתגובה זו3 1הרצאתו של אלון נתנזון מנכ"ל בריינסטורם ממפגש המשפחות 24.7 עמותת ישראלס בריינסטורם מפתחת פלטפורמה של תאי גזע שנלקחים מהחולה והופכים לתאי גזע שיודעים לייצר כמות מוגדלת של פקטורי גדילה כאשר ההתמקדות של בריינסטורם היא במחלת ALS. התהליך שעובר כל נבדק בניסוי הוא שאיבה של תאי גזע מירך החולה, את תאי הגזע הופכים לתאים שיודעים לייצר פקטורי גדילה עצביים ולהפריש אותם החוצה. את התאים מזריקים חזרה לחולה לאחר שווידאו שהם אכן מייצרים פקטורי גדילה. ישנם שלושה שלבים לניסוי קליני שבריינסטורם נמצאת בעיצומם: שלב 1: זהו שלב הבטיחות שאותו בריינסטורם עברה. בשלב זה השתתפו 12 חולים והוכח שהזרקת תאי הגזע לא פוגעת בבריאותם. בנוסף הראתה החברה ממצאים ראשוניים לאפקטיביות קלינית. הממצאים הראו על האטה בקצב הידרדרות המחלה. שלב 2: זהו השלב שבו נמצאת בריינסטורם היום ובו הוזרקו תאי גזע ל-12 חולים נוספים במינונים שחולקו לשלוש קבוצות כשכל קבוצה קיבלה כמות מינון גדולה יותר מקודמתה. הקבוצה השלישית של החולים בשלב זה קיבלה יותר מפי 2 כמות מהמינון שקבלו החולים בשלב הראשון של הבטיחות. המטרה בשלב השני היא לבחון מהו המינון האסגור
-
9.סטיבן האוהקינס הפיזיקאי הנודע החרים את בריינסטורםנילי 30/07/2013 00:18הגב לתגובה זו27 2אלק, בגלל התנהגות הישראלים כלפי הפלסטינאים. נראה הבריטים השמוקים האלה איך היו מתנהגים אם אירלנד היתה יורה טילים שהיו פוגעים בלונדון ! בדיוק כמו שהפלסטינאים ירו כבר כבר טילים שפגעו בתל-אביב . המדען מר סטיבן יודע את זה ? או שניזון מהשקרים הפלסטינאים ?סגור
-
נילי צודקת ב??%מר : בריינסטורם 03/08/2013 15:04הגב לתגובה זו17 1לדעתי אין לכלול את מר הוקינס הארור בניסוי אעפ׳י שזה יכול ליצור הד תקשורתי אשר ייטיב עם החברה אם מצבו ישתפר אבל כם מוחמד עלי חולה מספיק מפורסם וראו זה פלא הוא מוסלמי ותומך בכל צעד ושעל בבריינסטורם וביתו אף עושה המון יחצנות לבריינסטורם בכל אופן אנשים שמנסים להשפיע לרעה על חברות ביומד מסיבות פוליטיות מקומם הוא בגיהנום . אני אמשיך לפרגן לבריינסטורם ואמשיך להשקיע בה כי היא באמת חברה עם פוטנציאל אדיר . אז בהצלחה.סגור
-
8.כבר הייתה צריכה להיות 3 דולר מזמן. (ל"ת)מוזר 29/07/2013 23:33הגב לתגובה זו17 0סגור
-
7.מקווה מאוד שתצליח ומחזיק לה אצבעות. אבל כבר 4 שנים הםאשר 29/07/2013 16:39הגב לתגובה זו3 5אומרים שהניסויים בארה"ב אוטוטו מתחילים.סגור
-
בריינסטורם שוכחת שיש לה לא מעט מתחרים.נילי 30/07/2013 00:22הגב לתגובה זו4 1לדעתי צריך לחזק את חב' בריינסטורם מבחינה תקציבית שתגיע למקום טוב לקוו הסיום. תקציב נאות יעזור לזרז את הניסויים .סגור
-
6.בריינסטורם== מדען == 29/07/2013 15:17הגב לתגובה זו13 1קנה בריינ - סטורם בריינ - סאווי שתי המניות המבטיחות לך פנסיה מכובדת מאד ! רק סבלנות !סגור
-
קראתי כותרות זהות לשלך גם על רציו וגם על מודיעיןאנונימי 05/08/2013 10:43הגב לתגובה זו1 0ולצערי אף אחת מהן לא הביאה אף אחד לפנסיה מכובדת. פנסיה יש רק מעבודה. מניות זה אחלה לא לפנסיהסגור
-
5.סיכוי לרווח של מאות אחוזים במקרה של הצלחהאלעזר 29/07/2013 15:00הגב לתגובה זו16 1סיכון של הפסד 20 סנט למניה, זה כמו אופציות ארוכות טווח. השקעה חכמה עם סיכון הגיוני.סגור
-
תיקון טעות-אלפי אחוזים (ל"ת)דר'D 29/07/2013 18:05הגב לתגובה זו14 0סגור
-
4.מדהים מה שהחברה הזו עושהפרופסור יורם צייגלוב 29/07/2013 14:52הגב לתגובה זו25 1איני מבין במניות אבל החברה הזו שווה המון כסף...הטיפול המדובר הינו אחד היקרים מסוגו בעולם ונראה שהשמיים הם הגבול.הם ה"טבע" של המחלות הקשות קרי ניוון שרירים ,טרשת נפוצה פרקינסון ועוד.מדהים ובהצלחה למי שנמצא במניה שלהם ,אותי יותר מענין הנתונים על החולים אבל מאמין שהיום מי שמחזיק בה יחגוג,אך החולים יותר ואין לשכוח זאת.סגור
-
3.איך לא מגדילים את התקציב של המדען הראשי??!!פריאל 29/07/2013 13:43הגב לתגובה זו6 1בריינסטורם וחברות דומות לה מתרוצצות בעולם ומגייסות כספים. חבל שהמדינה לא תומכת יותרסגור
-
בעיית תקציב זה לא קשור לחברהאבירם 30/07/2013 02:03הגב לתגובה זו15 1אף חברה לא מקבלת תקציבים משמעותיים בשנתיים האחרונות. יותר חשוב לעשות הנחות לטבע ואינטל בתשלומי מססגור
-
2.תרופת יתום סוללת את הדרך לשווק את הטיפול בקלות באירופהשמואל 29/07/2013 13:42הגב לתגובה זו24 1אמנם זה לא אישור שיווק אבל בהחלט מראה שבסוכנות הבריאות האירופאית רואים את השיטה של בריינסטורם כרצינית ובעלת פוטנציאל..סגור
-
1.לייבוביץ' גאון. לקח את החברה מהכי למטה הכי למעלהדניאל 29/07/2013 13:41הגב לתגובה זו13 2רק חבל שהשוק לא מתמחר את החברה נכון...:( בריינסטורם היתה 7 וגם 4! סנט בשנת 2008-9, והיום היא כמעט אלף אחוז מעל זה. ואם לא משבר 2011 היא היתה כבר היום בנאסדק ושווה 150 מיליון דולרסגור
