קמהדע: תוצאות חיוביות בניסוי שלב I/II לתרופה המטפלת בסוכרת

חברת הביופרמצבטיקה קמהדע -1% קמהדע 2,188 -1% בסיס:2,210 פתיחה:2,210 גבוה:2,210 נמוך:2,153 תמורה:1,226,423 לעמוד ציטוט חדשות גרפים פרופיל חברה המלצות כתבות נוספות בנושא: , דיווחה היום על תוצאות חיוביות מניסוי ההמשך הקליני לניסוי שלב וו/ו באמצעות תרופת הדגל "גלסיה" של החברה, לטיפול בילדים ונוער חולי סוכרת מסוג 1 (סוכרת נעורים או T1D ), להם ניתן טיפול סמוך לאבחון המחלה.

בסוכרת נעורים, היכולת של תאי הלבלב (תאי ביטא) לייצור עצמי של אינסולין נפגעת ועם הזמן הם נהרסים באופן הדרגתי, בעקבות התקפה אוטואימונית רציפה (התקפה של מערכת החיסון העצמית). תוצאות ביניים חדשות מניסוי ההמשך הקליני מראות כי כ-20 חודשים מרגע אבחון המחלה וכ- 10 חודשים לאחר עירוי הגלסיה האחרון, 60% מהמטופלים (שניים עשר מתוך עשרים המטופלים) שהשתתפו בניסוי ההמשך, הראו רמות C peptide , גבוהות מ- 0.2 pmol/ml.

משמעות התוצאות היא כי אחוז גבוה מהצפוי של אותם חולים נותר עם תאי לבלב פעילים ולכן הם מצליחים להמשיך ולייצר אינסולין עצמי כ-20 חודשים מרגע שאובחנה אצלם המחלה. כמו כן, אותם חולים לא קיבלו שום טיפול נוסף על הטיפול הרגיל שניתן לחולי סוכרת נעורים. כמו כן, לא נרשמו בעיות בטיחות.

בנוסף, ובהתאם להמלצת הארגון הבינלאומי לסוכרת ילדים ונוער (ISPAD), ממוצע ההמוגלובין המסוכרר (HbA1C) של החולים היה 7.5%, ומרבית החולים (75%) אף השיגו רמת המוגלובין מסוכרר נמוכה מ- 7.5%, שהיא רמת האיזון הסוכרתי הרצויה בילדים חולי סכרת נעורים, שלרוב חווים מחלה סוערת יותר והניתנת לאיזון פחות בקלות בהשוואה למבוגרים החולים במחלה.

דוד צור, מנכ"ל קמהדע ציין: "אנו שמחים שנתוני הביניים מניסוי ההמשך ממשיכים להראות את המגמות החיוביות שראינו בסיום המחקר הראשון. ייתכן ומידע חיובי זה מייצג פריצת דרך בטיפול במחלה זו ואנו פועלים במרץ עם תכניות לקדם את הפיתוח הקליני של הגלסיה בהתוויה זו."

קמהדע מקדמת תכניות לניסוי קליני שלב 2/3 בגלסיה בישראל בחולים שלאחרונה אובחנו במחלת T1D. החברה מתכננת להתחיל ניסוי זה עד סוף שנת 2013 במטרה להוכיח את יעילות הגלסיה בעצירת התקדמות המחלה ושמירה על יכולת הלבלב לייצר אינסולין. בנוסף, לחברה תכניות להרחיב את היקף הניסוי תוך הכללת אתרים מחוץ לישראל. הניסוי, שיימשך כשנתיים יטפל בכ-190 חולים ובו ייבדקו מדד ה C פפטיד, רמות המוגלובין מסוכר, אירועי היפוגליקמיה, מינון אינסולין יומי ועוד מדדים השייכים למחלת הסוכרת וזאת בנוסף לבדיקות בטיחות וסבילות.

מהי סכרת מסוג 1 ?

T1D היא מחלה אוטואימונית, בה תאי הביטא בלבלב האחראים להפרשת אינסולין, מותקפים ע"י המערכת החיסונית. כאשר קיים חסר ביצור עצמי של אינסולין ובו זמנית איזון סוכרתי, קיים צורך באספקה של אינסולין חיצוני כדי לקבל בחזרה איזון סוכרתי ולמנוע בעתיד סיבוכי מחלה אשר כוללים מחלות לב, מחלות כלי דם, מחלות עצבים ועיניים, דלקות, אירועים היפוגליקמיים ועוד מחלות רבות. על פי המרכזים לבקרה ומניעת מחלות בארה"ב, ישנם יותר מ-10 מיליון חולים בסכרת מסוג 1 בעולם, כאשר כל שנה יותר מ-100 אלף נוספים מאובחנים במחלה.