הדסית-ביו מדווחת: חברת תאי הגזע שלנו נכנסת לשלב הניסויים הקליניים

סלקיור נוירוסייאנס (CellCure Neurosciences) הפרטית מקבוצת {הדסית ביו}הציבורית קיבלה אישור מוועדת הלסינקי במרכז למחקר קליני אשר במרכז הרפואי הדסה בירושלים לביצוע ניסוי קליני Phase I/IIa במוצר ייחודי לטיפול בתאי גזע עובריים במחלת ניוון רשתית העין (Dry AMD).

אישור זה יאפשר את התחלת הניסוי הקליני בישראל, והוא מצטרף לאישור קיים מה-FDA להתחלת ניסויים קליניים במוצר ולאישור משרד הבריאות.  

בנוסף הדסית ביו קיבלה אישור לפטנט בארה"ב בתחום תאי הגזע העובריים. הפטנט  שבבעלות הדסית הוענק לחברת סלקיור לשימוש בפטנט במחלות ניוון עיניים. הפטנט מתייחס לשיטה להתמיינות של תאים פלוריפוטנטים (תאי גזע ממקור עוברי) לתאי רטינה פיגמנט אפיתלי ומהווה את הפטנט המרכזי בהגנה על הטכנולוגיה של סלקיור.

מטרת הניסוי הקליני הינה הוכחת הבטיחות והיעילות של מוצר ה-OpRegen, הכוללת השתלת תאי פיגמנט של הרשתית (תאי RPE) המופקים מתאי גזע עובריים בחולי DryAMD מתקדמים עם ניוון גאוגרפי, לבחינת יעילותו לתקופה ארוכת הטווח של מוצר ה- OpRegen לשמור על ראייתם של החולים.

מטרת המשנה של הניסוי הינה בחינת יכולת מוצר ה-OpRegen לעצור את התקדמות המחלה. החולים יעברו השתלה חד-פעמית, והניסוי ייבחן בשלושה מינונים שונים של ה-OpRegen. לאחר ההשתלה יבוצע מעקב בטיחות וסבילות למוצר ה-OpRegen במשך 12 החודשים הראשונים ובנוסף מעקב ארוך טווח.

בניסוי הקליני צפויים להשתתף כ-15 משתתפים, ללא קבוצת ביקורת. מועד סיום השתלת ה-OpRegen לחולים המשתתפים בניסוי הקליני צפוי להיות במהלך הרבעון השלישי של שנת 2016, ומועד סיום הניסוי לאחר 12 חודשי מעקב צפוי ברבעון הרביעי של שנת 2017. כאשר לאחר טיפול בתשעת החולים הראשונים צפויות להתקבל תוצאות ביניים שיש להגישם להדסה כתנאי להמשך הניסוי.

תמי כפיר, מנכ"לית הדסית ביו, מסרה כי "אנו נרגשים עם כניסתה של חברת סלקיור לשלב הניסויים הקליניים ושימוש לראשונה בתאי ה-OpRegen לטיפול בשלב החמור יותר של מחלת ניוון הרשתית. אישור הפטנט מהווה ולידציה לאסטרטגיה הפטנטית ואנו מייחסים לסלקיור ולטיפול הייחודי שפיתחה פוטנציאל עסקי רב כאשר נכון להיום אין גורם נוסף שהצליח לייצר תאים אלו ללא שימוש בחומרים מן החי".

קבוצות המחקר של פרופ' בנימין ראובינוף, המדען הראשי של חברת סלקיור, ופרופ' איל בנין מבית החולים הדסה הן שפיתחו בעשור האחרון את השיטה להתמיינות מכוונת של תאי גזע עובריים אנושיים לתאי RPE היכולה לספק את הכמות הנדרשת לטיפול קליני של כל חולי ה-Dry AMD הנוכחיים והעתידיים בעולם. סלקיור מייצרת את תאי ה-RPE בתנאי ייצור נאותים (cGMP).

ה-OpRegen מכיל תאי פיגמנט (RPE) של הרשתית המופקים מתאי גזע עובריים ממקור הומני בעזרת שיטת התמיינות תאים מוגנת פטנט. מדובר בטיפול חדשני ב-Dry AMD בו משתילים תאי RPE צעירים ובריאים שיוצרו ללא מוצרים מן החי  במטרה לתמוך ולהחליף את תאי ה-RPE  המתנוונים בעינו של החולה ולעצור את הניוון. ה-OpRegen מיועד להיות "מוצר מדף" אלוגנאי שיסופק למנתחי עיניים בפורמולציה המוכנה להזרקה. 

מחלת ניוון רשתית העין תלוי גיל מהסוג היבש (AMD) הינה מחלת העיניים המובילה כגורם ללקות ראייה בקרב מבוגרים בארה"ב, אירופה ואוסטרליה. יש שני סוגים למחלת AMD רטוב ויבש. לידיעת החברה לסוג היבש Dry AMD לא קיים כיום  טיפול רפואי מאושר.

הגורם העיקרי למחלה הינו מוות תאי RPE הנמצאים מתחת לרשתית ותומכים בה. מחלת AMD מהסוג היבש (Dry AMD) מתקדמת באיטיות וללא תחושת כאב עד הגעתה לדרגה מתקדמת בה החולים עשויים לסבול מפגיעה באזור האחראי על הראייה החדה ומרכוז, אשר הינו חיוני לזיהוי תווי פנים, קריאה ונהיגה.

בכל שנה מצטרפים כ-1.6 מיליון חולים חדשים ב-Dry AMD בארה"ב. ההפסד הכלכלי השנתי לתוצר המקומי בארה"ב המשויך למחלה מוערך בכ-24.4 מיליארד דולר בשנה.

הדסית-ביו הוקמה והונפקה על ידי הדסית (חברת היישום של בית חולים הדסה) בשנת 2006 מתוך מטרה לקדם את הידע והניסיון שנצבר במעבדות המחקר של בית חולים הדסה. הדסית-ביו החזקות מרכזת 6 חברות ביוטכנולוגיה שכולן נמצאות אחרי הוכחת הצלחה בשלבי ההיתכנות: יעילות התרופות במודל בעלי-חיים, ו-3 מתוכן נמצאות בשלב ניסויים קליניים בבני אדם. החברות הכלולות הינן חברות המפתחות תרופות הפועלות בתחומי הסרטן, מחלות דלקתיות ושיקום רקמות באמצעות תאי גזע - תחומים בהם לבית חולים הדסה ידע רב ושם כמובילה עולמית.