קמהדע מנסה שוב: דווחה על תוצאות עדכניות מניסוי קליני

חברת {קמהדע}, העוסקת בפיתוח, ייצור ושיווק תרופות בתחום הביו-פרמצבטיקה, פרסמה היום מידע מעודכן מניסוי קליני שלב II/III לטיפול ב-AAT. ניתוחים נוספים שנערכו לניסוי מלפני כחצי שנה הראו ש AAT באינהלציה גורם לשינוי במאפייני ההחמרה הראשונה כך שיהיו אירועי החמרה מעוטי סימפטומים (מובהק סטטיסטית) דבר שהינו בהתאמה לשיפור בתפקודי הריאה

התוצאות של הניסוי פורסמו לראשונה לפני כחצי שנה ואכזבו את המשקיעים. מאז פרסמה החברה פעמיים מידע נוסף (כולל הפעם הזאת). המידע שפורסם היום הוצג בכנס בארה"ב בהשתתפות רופאי ריאות בכירים המתמחים בטיפול בחולים עם מחסור באלפא אחד אנטיטריפסין ישמש כבסיס להגשת MAA באירופה.

חברת הביומד מנס ציונה עושה שימוש בטכנולוגיה מתקדמת, מוגנת פטנט, לטיהור והפרדת חלבונים, ומתמקדת בתרופות יתום. לחברה תיק מוצרים מסחריים ומוצרי הדור הבא כבר נמצאים בצנרת בשלבים מתקדמים. החברה מפרידה חלבונים מפלסמה אנושית על מנת לייצר Alpha-1 antitrypsin בצורה נוזלית המטוהרת באיכות גבוהה, ולהפיק חלבונים מפלסמות אחרות.

"אנו שמחים במיוחד לדווח על תוצאות עדכניות מניסוי שלב 2/3 שערכנו באירופה, אשר הראו שיפורים בעלי יעילות קלינית ומובהקות סטטיסטית במדדי ספירומטריה של תפקודי ריאה ויעילות משלימה בעוצמת ההחמרה הראשונה. נתונים אלו מרגשים במיוחד משום שהם מוכיחים ראשוניות קלינית ביעילות AAT באינהלציה במיוחד וב-AATD בכלל", אמר דוד צור, מייסד שותף ומנכ"ל קמהדע.

"בכוונתנו להמשיך בתוכניותינו להגיש בקשה לאישור שיווק בסוף שנת 2015 (Marketing - MAA Authorization Application) לרשות התרופות האירופית (European Medicines Agency) לקבלת אישור למוצר ה- AAT שלנו באינהלציה ואנו בטוחים שמכלול הנתונים יתמכו במאמצינו להביא את ה- AAT באינהלציה לשוק על מנת לספק פתרון ראוי, יעיל, בטוח וקל לשימוש לבעיה רפואית ללא מענה במחלת היתום הזו".

מה חושבים הרופאים?

"תוצאות תפקוד הריאות אשר הוצגו במחקר זה מרשימות והשינוי חל במהירות. זו הינה הפעם הראשונה שניסוי מבוקר רנדומלי ב-AATD הראה יעילות אמיתית בתפקוד ריאות, שמהוה את המדד הטוב ביותר בניסויים בדרכי הנשימה", אמר ד"ר קנט ר. צ'פמן, מנהל, מומחה ל-AATD אסטמה ומרכז דרכי נשימה בבית החולים Toronto Western Hospital ובאוניברסיטת טורונטו, קנדה.

"תוצאות אלו מחזקות את ההשפעות האנטי דלקתיות של AAT על תנודת הנטרופילים ושחרור אלסטז, ולפיכך על דלקתיות בריאות. זהו ממצא חשוב מפני שניתן ליישמו במספר מחלות נשימתיות המלוות בדלקתיות בריאות", הסביר ד"ר גארי מקאלבני, פרופסור לרפואה בדבלין, אירלנד.

"השינוי בתפקודי הריאה יכול להתאים לשימוש במסגרת טיפול במטופלי ה- AATD שלנו ואני מצפה בכיליון עיניים לראות תועלות ארוכות טווח לטיפול במטופלים אלו", אמר ד"ר יאן סטולק, מחלקת ריאות, המרכז הרפואי של אוניברסיטת ליידן, הולנד.

"תוצאות המחקר הוכיחו של-AAT באינהלציה יש את היכולות לשנות את מאפייני אירוע ההחמרה. התוצאות הראו כי הטיפול הוביל להחמרה עם סימפטומים מעטים יותר. שינוי זה מקושר לשיפור בתפקוד הריאות היכול להסביר את ההשפעה", ציין ד"ר רוברט א. סטוקלי, יחידת מחקר הריאה, בי"ח המלכה אליזבט, אוניברסיטת ברמינגהם, ברמינגהם, אנגליה.