הצלחה בניסוי: המניה הישראלית שמזנקת 20% בוול סטריט

ביובלאסט הישראלית שנסחרת בנאסד"ק פירסמה היום תוצאות ביניים חיוביות בניסוי קליני בשלב 2 במוצר ה-Cabaletta. הניסוי עצמו נערך ב-25 חולי OPMD - דיסטרופיית שריר - מחלת ניוון שרירים נדירה המאופניינת בקשיי בליעה חמורים הגורמים לתזונה לקויה, התייבשות ושאיפת מזון לריאות, וכן בהיחלשות שרירים כללית. החברה תוכל לקבל אישור שיווק לתרופה בשנת 2017, אחרי השלמת ניסוי שלב 3.

מניית החברה טסה כעת בוול סטריט בכ-20% למחיר של 5.94 דולרים למניה - מה שמשקף לחברה שווי של 93.56 מיליון דולר.

מוצר ה-Cabaletta הראה שיפור מובהק סטטיסטית לעומת תחילת הניסוי (baseline) במספר דו ספרתי של יעדי יעילות, ונמצא כי היא בטוחה וסבילה היטב, ללא כל תופעות לוואי חמורות הקשורות לתרופה.

הניסוי תוכנן כניסוי הוכחת היתכנות, ללא סמיות ( Open Label ), ב- 74 חולים במשך 24 שבועות, אשר בעקבותיו כל החולים ימוינו באופן אקראי לקבוצת טיפול או קבוצת ביקורת ללא טיפול במשך 12 חודשים נוספים כניסוי המשך. היעד הראשי של הניסוי הייתה הערכת הבטיחות והסבילות של Cabaletta. היעדים המשניים היו יעדי יעילות שמטרתם לקבוע האם Cabaletta משפרת או מונעת החמרה של סמני מחלת ה- OPMD.

בהתבסס על סימנים חיוביים שהודגמו ב -25 החולים הראשונים שגויסו לניסוי בקנדה ובישראל, הופסק המשך גיוס החולים והתוצאות שפורסמו מתבססות על ניתוח הנתונים על חולים אלה. בקרב עשרה מתוך שניים עשר חולים (83%) נצפו שיפור או התייצבות במדד המיוחס לקושי בבליעה. כמו כן, נראה שיפור מובהק לעומת תחילת הניסוי במבחן שתייה מתוזמן, המהווה גם הוא מדד מרכזי.  לגבי מדדי יעילות תפקוד השרירים, חולים הראו שיפור מובהק בכוח השריר בגפיים התחתונות ביחס לתחילת הניסוי והראו שיפור כמותי במבחני חוזק השריר והתפקוד הנותרים.