פרוטליקס: הצלחה בניסוי שלב III בתרופת החברה לטיפול במחלת הפברי

חברת הביו פרמצבטיקה הישראלית {פרוטליקס} ביות'רפויטיקס הדואלית (סימול: PLX), המתמקדת בפיתוח, ייצור ומסחור של חלבונים רקומביננטיים טיפוליים פרסמה היום תוצאות חיוביות של המחקר הקליני BRIDGE שלב III בפגאוניגלסידאז אלפא, או PRX-102.

פגאוניגלסידאז אלפא הינו חלבון רקומביננטי של החברה - אנזים בפיתוח המבטא ומופק מתרבית תאים צמחיים, ועבר פגילציה כימית לאחר המיצוי והמוצר המועמד של החברה לטיפול במחלת פברי.

על פי הדיווח, מחקר ה-BRIDGE היה מחקר שלב III שנמשך 12 חודשים. הוא נערך בהתוויה פתוחה, עם זרוע מחקר אחת והחלפת הטיפול במטרה להעריך את הבטיחות והאפקטיביות של פגאוניגלסידאז אלפא שניתן בעירוי במינון של 1 מ"ג לכל ק"ג של משקל הגוף מדי שבועיים בעד 22 חולי פברי שטופלו לפני כן באגלסידאז אלפא, תרופה המשווקת על ידי טקדה, תחת השם Replagal. החולים טופלו במשך שנתיים לפחות וקיבלו מינון יציב במשך שישה חודשים לפחות.

תוצאות המחקר הצביעו על שיפור מהותי בתפקוד הכלייתי והטבה של מהלך המחלה אצל חולים שעברו מטיפול באגלסידאז אלפא ל-PRX-102 אשר נסבל היטב, כאשר תופעות הלוואי היו חולפות באופיין וללא התפתחות מצבים פתולוגיים חדשים. 22 מטופלים גויסו למחקר. שניים מהם פרשו מהמחקר בשלב מוקדם עקב תגובה של רגישות יתר, ו-20 מטופלים השלימו בהצלחה את תקופת הטיפול של 12 חודשים. שמונה עשר מהמטופלים שהשלימו את המחקר בחרו להמשיך ולהשתתף במחקר ארוך טווח וממשיכים להיות מטופלים עם PRX-102.

ד"ר אלס לינהרט מאוניברסיטת קארל בפראג, צ'כיה, חוקר ראשי במחקר ה-BRIDGE: "הניתוח הסופי של מחקר BRIDGE בחולי פברי שטופלו בעבר באגלסידאז אלפא, מדגים את ההשפעה החיובית הפוטנציאלית של פגאוניגלסידאז אלפא על התפקוד הכלייתי". 

דרור בשן, נשיא ומנכ"ל פרוטליקס: "השלמת מחקר BRIDGE שלב III והניתוח שבא בעקבותיו הם ציון דרך חשוב בדרכנו לבסס את PRX-102 כטיפול חדש למחלת פברי. אנו מעודדים מכך שמחקר BRIDGE השיג את יעדי הבטיחות והיעילות העיקריים ואנו ממשיכים במלוא התנופה בעבודתנו לקידום פגאוניגלסידאז אלפא. מחקר ה-BRIDGE שערכנו, יחד עם שני מחקרים קליניים שלב III שגייסו את מלוא המטופלים ועדיין ממשיכים (מחקר BALANCE ומחקר BRIGHT) מייצגים לדעתנו את התכנית הקלינית המקיפה והאיתנה ביותר למחקר שלב III במחלת פברי כיום. כמחקר הראשון מבין השלושה שהשלים את שלב III, אנו סבורים שממצאי ה-BRIDGE תומכים בפוטנציאל של PRX-102 להפוך לטיפול אנזימטי תחליפי חשוב למחלת פברי".

אודות מחלת פברי
מחלת פברי היא מחלה תורשתית הקשורה לפגם בכרומוזום X הגורמת לליקוי בפעילות האנזים הליזוזומלי אלפא גלקטוסידאז-A וכתוצאה מכך לאגירה פרוגרסיבית של משקעים חריגים של חומר שומני הקרוי גלובוטריאוזילצרמיד (Gb3) בדפנות כלי הדם בכל חלקי הגוף. מחלת פברי פוגעת באחד מכל 40,000 בני אדם. לחולי פברי מחסור באנזים אלפא-גלקטוסידאז-A, אשר באופן רגיל הינו אחראי לפירוק ה-Gb3. האגירה החריגה של Gb3 גדלה עם הזמן ועקב כך, ה-Gb3 ממשיך ומצטבר, בראש ובראשונה בדם ובדפנות כלי הדם. ההשלכות של משקעי ה-Gb3 נעות מהתקפי כאב לליקויים בתחושה בקצות הגפיים ועשויות להגיע לכשל של אברי הקצה, במיוחד הכליות אך גם הלב והמערכת הסרברו-ווסקולרית.