ביוג'ן: האם ה-FDA יאשר את תרופת האלצהיימר שלה?

ה-7 ליוני השנה כבר הולך ומתקרב, והוא טומן בחובו את הפוטנציאל להפוך לאירוע מכונן בתעשיית הביוטק בפרט ובעולם הרפואה בכלל – האם לראשונה בהיסטוריה יאשר ה-FDA תרופה לטיפול במחלת האלצהיימר?

מחוללת הבשורה הפוטנציאלית היא חברת ביוג'ן (סימול: BIIB) BIOGEN IDEC -0.07% BIOGEN IDEC 157.9 -0.07% סגירה:0 פתיחה:158.1 גבוה:159.72 נמוך:157.28 מחזור:-- לעמוד ציטוט חדשות גרפים פרופיל חברה המלצות כתבות נוספות בנושא: , והמועד שקבע ה-FDA לאישור התרופה (תאריך ה-PDUFA) בהחלט נתפס בעיני משקיעי הביוטק כרגע האמת של החברה. אישור תרופת ה-aducanumab ב-7 ליוני יביא בוודאי לזינוק חד מאוד במחיר מניית ביוג'ן, ואילו דחייה תביא, באותה רמת וודאות, להתרסקות המנייה (עשרות טובות של אחוזים לשני הכיוונים, מן הסתם). זאת, מאחר ותוצאת ה-PDUFA ב-7 ליוני תחרוץ את גורלה של ביוג'ן – האם הכנסותיה של החברה יצמחו או יתכווצו בשנים הקרובות? יש לציין כי מרבית מכירותיה של ביוג'ן כיום נובעות מחמש תרופות בלבד, רובן בתחום הטרשת הנפוצה, והמגמות בהן בעיקר שליליות.

רמז למתח שכבר מתחיל לעלות, ניתן היה לחוות בשבוע שעבר: ביום חמישי שעבר פרסמה ביוג'ן את תוצאותיה הכספיות לרבעון הראשון של 2021, ואלו כשלעצמן לא עניינו במיוחד את המשקיעים. מרבית אם לא כל תשומת הלב התמקדה בכל מילה שפלט מנהל המו"פ של ביוג'ן, אל סנדרוק, במסגרת שיחת הוועידה שקיימה הנהלת החברה עם פרסום הדוחות. משקיעים ואנליסטים כאחד חיפשו במאמץ נואש כל רמז לבאות בכל הקשור לאישור ה-FDA הפוטנציאלי ביוני.

אז העניינים התחילו קצת להשתגע כאשר אותו סנדרוק, במענה לשאלה ביחס לצורך של מטופלים בתרופת ה-aducanumab לעבור בדיקת MRI לצורך ניטור של בטיחות השימוש בתרופה, ענה משהו בסגנון "כמות הבדיקות שנצטרך תהיה תלויה מן הסתם בדיונים לגבי התווית התרופה, אם נגיע אליהם". די היה בבחירת המילים הנ"ל בסוף המשפט – "אם נגיע אליהם", בכדי לשגע את וול סטריט:

ייתכן וה-FDA טרם החל לדון עם ביוג'ן לגבי התוויה פוטנציאלית של תרופת ה- aducanumab. כלומר, ייתכן וה-FDA נוטה לכיוון דחיית תרופת האלצהיימר החדשה, והנהלת ביוג'ן מנסה לשדר זאת לשוק. או שלא: ביוג'ן ניסתה לאחר מכן לתקן את הנזק ולהבהיר כי המשקיעים הפריזו בפרשנות לדבריו של סנדרוק – הצורך בבדיקת MRI למטופלי aducanumab יהיה תלוי בהתוויה של התרופה, וזו לא תהיה ידועה עד אשר תאושר התרופה. אך כל זה לא עזר, ומניית ביוג'ן נפלה ב-4% באותו יום – לא עניין של מה בכך עבור חברה עם שווי שוק של 42 מיליארד דולר.  

תרופת ה-aducanumab של ביוג'ן עברה לא פחות מרכבת הרים בשנים האחרונות: במרץ 2019 הודיעו ביוג'ן ושותפתה היפנית Eisai כי הן מסיימות באופן מוקדם את שני ניסויי ה-phase 3 של ה-aducanumab (ENGAGE  ו-EMERGE), נוכח ממצאי יעילות קליניים מאכזבים (וועדה עצמאית לבחינת הנתונים קבעה כי הניסויים אינם צפויים לעמוד ביעדי הניסוי הראשיים). ואז, שבעה חודשים מאוחר יותר דיווחה ביוג'ן כי הערכה ובחינה מחודשים של הנתונים משני הניסויים הקליניים הובילו את החברה למסקנה כי בסופו של דבר כן ישנה יעילות קלינית אשר מצדיקה את הגשת התרופה (BLA) ל-FDA.

אבל בכך לא נסתיימה הסאגה: בחודש נובמבר האחרון, ניכר היה כי ה-FDA כשלעצמו מאוד רוצה לאשר את התרופה של ביוג'ן לאלצהיימר, כפי שהדבר בא לידי ביטוי במסמכי ההכנה שפורסמו לקראת כינוס הוועדה המדעית המייעצת (ה-ADCOM) כנדרש במסגרת תהליך אישור תרופה חדשה ע"י ה-FDA (המסמכים דיברו על ממצאים קליניים מהותיים התומכים באישור התרופה). אבל, הוועדה המייעצת של ה-FDA פשוט קטלה את בקשת אישור התרופה והמליצה ברוב קולות מוחלט שלא לאשר את ה-aducanumab.

תאריך האישור המקורי (PDUFA) של ה-aducanumab של ביוג'ן נקבע ל-7 במרץ השנה, אך בחודש ינואר האריך ה-FDA את תקופת הבחינה שלו בשלושה חודשים, כך שתאריך ה-PDUFA. נראה, כי ההארכה בת שלושת החודשים היא סימן חיובי נוסף לרצון ה-FDA כן לאשר את התרופה למרות המלצת ה-ADCOM השלילית. יחד עם זאת, מרבית האנליסטים המסקרים את מניית ביוג'ן נשארו סקפטיים ביחס לאישור התרופה, וההערכות הרווחות הן כי הסיכוי שהתרופה של החברה תקבל אישור FDA "נקי" הינו נמוך מהטלת מטבע. תרחיש סביר יותר, שאולי פחות מודעים לו, הינו אישור מוגבל של ה-FDA, כלומר אישור המותנה בביצוע ניסוי קליני עתידי מצד החברה אשר תוצאותיו יתמכו באישור (כמו במקרה של Sarepta בשנת 2016).  

בשורה התחתונה, בהחלט יש היגיון בעינינו להחזיק במניית ביוג'ן עד לסמוך לתאריך ה-7 ביוני, ובכך ליהנות מ-buildup פוטנציאלי בציפיות לאישור תרופת האלצהיימר של החברה. אבל, ופה חשוב מאוד להדגיש: מאחר ומדובר באירוע די בינארי בסופו של דבר, מסוכן מדי (לפחות לגישתנו) להחזיק במנייה במועד ה-7 ביוני בעצמו. ואם ה-FDA לא יאשר בתאריך הצפוי את התרופה של ביוג'ן - תרחיש בהסתברות בהחלט גבוהה שיוביל מן הסתם להתרסקות המנייה, אזי יהיה מקום לשקול אם לקנות מחדש את ביוג'ן מתוך ציפייה שהחברה תהפוך ליעד לרכישה. 

יואב בורגן
ראש תחום טכנולוגיה רפואית באלטרנטיב בית השקעות