שנוי במחלוקת: אישור התרופה של ביוג'ן טוב לתעשיית הפארמה?

מאז היווסדן של הביג פארמה, הידועות שבהן הן פייזר (PFE), גלקסו סמית קליין (GSK), מרק (MRK) וגם טבע הישראלית, היחסים שבינן לבין רופאים ומנהל המזון והתרופות האמריקאי, ה-FDA, תמיד היה נושא שנוי במחלוקת. חברות הפארמה, שפיתוח תרופה יכולה להגיע לפעמים ל-10 ספרות עד לאישורה, כלומר למעלה ממיליארד דולר, מנסות, בצדק מבחינתן, לקדם את הפיתוחים שלהם, כשלעיתים הרצון הזה הולך על הגבול הדק של הפלילי, אם לא חוצה אותו בגסות. לא מדובר רק על השפעה על תהליכי קבלת ההחלטות ב-FDA, אלא גם לאחר שתרופה כבר מאושרת, במקרים מסוימים, החברות פחות או יותר משחדות את הרופאים להמליץ על התרופה שלהן ולא של המתחרות. ראינו את זה למשל עם משבר האופיואידים בארה"ב, כשפרדו פארמה, הובילה באמצעות לחץ על רופאים, לגרום להם לרשום את משכך הכאבים המסוכן והממכר כתרופה מן המניין.

הערכות הן שהלחץ הזה הוביל למכה של נרקומנים, שכבר גבתה את חייהם של לפחות חצי מיליון בני אדם בארה"ב ב-20 שנה האחרונות וגרמה להתמכרות של מיליונים וגם להתדרדרותם לסמים מסוכנים יותר. יתר על כן, האחריות שלקחה על עצמה פרדו פארמה, הביאה להכרזה על פשיטת רגל של החברה, שסכום הפיצויים ושווה ערך לפיצויים – בדמות אספקת תרופות ושירותים מונעי התמכרות – כבר נאמדים בלמעלה מ-4.5 מיליארד דולר, אותה משפחת סאקלר, השולטת בחברה המושמצת, נאלצה לשלם עד כה.

יתר על כן, פרוץ הקורונה ופיתוח החיסונים המהיר למגפה, הביאו להצלחה חלקית בשיקום תדמיתן של ענקיות הפארמה האמריקאיות, שלא בכדי נחשבות לבין הסקטורים הציניים והמסואבים ביותר בארה"ב, הלוקה בשירותי בריאות יקרים להחריד מחד ובחוסר אמון ציבורי – כזה שהורווח ביושר – מנגד. ה-FDA אם כן, אמור להיות חומת המגן של הציבור האמריקאי, אבל גם הארגון החזק הזה, חוטא למטרתו לא פעם ולא פעמיים.

לפני שנתיים, המגיש המשפיע, ג'ון אוליבר, פרסם כתבת תחקיר מאלפת על איך חברות פארמה מנצלות פרצה של ה-FDA לאישור תרופות חדשות, על בסיסן של תרופות קיימות. על בסיס הרצון למזער בירוקרטיה לגבי כל גלגול של תרופה, ה-FDA מאפשר הליך מזורז. אוליבר הראה איך החברות מנצלות אותה, כדי לאשר לעיתים טיפולים או ציוד רפואי, שהקשר ביניהן לתרופה או הציוד הרפואי המקוריים הוא משאלת לב בלבד – והביא בכך לאישור של ציוד קלוקל שיכול להזיק לבריאותם של מטופלים.

הליך האישור השנוי במחלוקת של אדונאקומאב 
אבל נראה שכל אלה מחווירים לעומת תהליך אישורה של אדונאקומאב של ביוג'ן (BIIB), שמזעזע את אמות הסיפין בתעשיית התרופות בארה"ב. התרופה שאושרה בחודש שעבר על ידי ה-FDA, היא התרופה הראשונה שאושרה למחלת האלצהיימר לראשונה מזה 20 שנה.

כזכור, למרות המלצה שלילית מטעם הוועדה המייעצת של ה-FDA, התרופה אושרה והביאה להתפטרותם של 3 מתוך 11 חברי הוועדה, שמצאה כי לא הוכחה יעילות התרופה ואחרים בוועדה הוציאו גינויים לאישור. בינתיים, מרבית האש מגיעה מרופאים ומרגולטורים, אבל בקרוב תהיה לזה גם השפעה על משקיעים.

לא רק האישור מעורר גלים, אלא גם מחירה האסטרונומי, כשחולה בלי ביטוח רפואי בארה"ב יצטרך לשלם 56 אלף דולר כל שנה בשביל התרופה. זה כבר הביא לסנאטורים בוושינגטון לקרוא לבדוק את החברה ב-2 האספקטים הללו.

עד כמה חמור המשבר? יו"ר ה-FDA הזמנית, ד"ר ג'נט וודקוק, שסופגת לא מעט אש בשל האישור, כולל בקשות להעברתה מתפקידה, פרסמה מכתב גלוי שבו קראה למפקח על שירותי הבריאות בארה"ב לבדוק באופן פומבי את טיב היחסים בין בכירי ביוג'ן לבכירי ה-FDA בנוגע לאישורה של אדוקנומאב.

יש כאלה שיטענו שהדג מסריח מהראש. כי נשאלת השאלה, איך תרופה שהניסויים הקליניים שלה לא הראו יעילות ודאית, קיבלה אישור מזורז? למה ה-FDA הסתייע לראשונה בחברה המפתחת כדי להכין סיכומים לוועדה המייעצת? "מה שקרה עם אדוקנומאב הוא לא תקדים לכשעצמו, אלא השתמשנו בתקדימים אחרים בנושא ויישמנו אותו במקום חדש", אמרה וודקוק בראיון לתקשורת בארה"ב, כרפרנט לאישור המזורז של חיסוני הקורונה.

מישהו השתכנע?

"האישור הזה מעביר מסר מטריד ליצרנים, בנוגע לרמת ההוכחות המדעיות הנדרשות לאישור של תרופה בכל תחום", אמר ד"ר אהרון קסלהיים, פרופ' לרפואה באונ' הרווארד בארה"ב לתקשורת שם והוסיף ש"הסטנדרטים של ה-FDA הוא מה שמעניק לחברות תמריץ לבחון לעומק את השפעות התרופות והטיפולים".

מה זה אומר למשקיעים ומהן הסכנות? 
על פניו, זה נשמע כמו חדשות נהדרות לחברות הפארמה. פחות בדיקות מצד ה-FDA אומר שתהליך האישור והפיתוח ייקח פחות זמן ויעלה פחות כסף. מצד שני, החותמת של ה-FDA עלולה לדהות ואישור של טיפולים חדשניים, לא יהיו "בונקר". כלומר, אם כשאושרה אדוקאנומאב, מניית BIIB קפצה ביום מסחר אחד בקרוב ל-40 עם צפי להכנסות של 5 מיליארד דולר עד 2025, בעתיד, לא בטוח שזה יהיה המקרה, אם ה-FDA יאבד את האמינות שלו.

בוול סטריט אוהבים לתכנן על פי עובדות ועל פי מה ניתן לצפות. הבלתי צפוי הוא לא חבר, הוא רק מקשה על תחזיות ושערוכים.  "זה הפך את ה-FDA להרבה פחות צפוי ומאוד חשוב שיש רמה מסוימת שאותה אפשר לצפות מה-FDA, כי אז ניתן לצפות איך הגוף יבחן את הפיתוחים החדשים ואיך הארגון יאשר אותן", אמר האנליסט כריסטופר ריימונד מפייפר סאנדלר.

ביום חמישי האחרון ה-FDA חזר בו באופן חלקי, כשאילץ את BIIB לשנות את התווית של התרופה השנויה במחלוקת, כך שהיא תכלול הודעה שיעילות התרופה טובה רק למקרים בשלבים מוקדמים של המחלה. זה בינתיים לא שינה את הגישה של האנליסטים להכנסות החזויות ולא גרם למניה לרדת – אבל מי יודע עוד כמה פעמים תיאלץ החברה לשנות את התווית ולצמצם בכך את קהלי היעד של התרופה. פחות קהלי יעד אומר פחות הכנסות חזויות.

אגב, אישור של ה-FDA מעניק לחברות רשת ביטחון בהליכים משפטיים שבהן חברות מתגוננות. הליך אישור שאינו עומד בתנאים מחמירים, יכול גם להגביר את החשיפה של חברות הפארמה לתשלומי פיצויים עתידיים, אבל גם לכך שחברות ביטוח לא יסכימו לכסות טיפולים מסוימים – אלה וגם אלה יפגעו בשורה התחתונה של החברות.