התרופה של אלי לילי מאטה את התקדמות האלצהיימר - מה הם החששות?

חברת Eli Lilly ELI LILLY & COMPANY -0.29% ELI LILLY & 747.74 -0.29% סגירה:0 פתיחה:756 גבוה:761.28 נמוך:745.08 מחזור:-- לעמוד ציטוט חדשות גרפים פרופיל חברה המלצות כתבות נוספות בנושא: אמרה כי התרופה שלה donanemab האטה משמעותית את התקדמות תסמיני מחלת האלצהיימר, למרות זאת שלושה משתתפי ניסוי מתו לאחר שפיתחו מצב הקשור לטיפול.

התוצאות לגבי היעילות שהציגה לילי היו טובות ממה שציפו המשקיעים ונראה כי הן מבטיחות שמנהל המזון והתרופות יאשר את התרופה. עם זאת, נתוני הבטיחות משאירים שאלות פתוחות לגבי האם תוכנית Medicare של ממשלת ארה"ב תשלם עבור התרופה, עד כמה הרופאים ירצו בכלל לרשום אותה והאם ייתכן שטיפול דומה מביוג'ן BIOGEN IDEC -0.07% BIOGEN IDEC 157.9 -0.07% סגירה:0 פתיחה:158.1 גבוה:159.72 נמוך:157.28 מחזור:-- לעמוד ציטוט חדשות גרפים פרופיל חברה המלצות כתבות נוספות בנושא:  ו-Eisai יכול להיות יותר אטרקטיבי למטופלים.

​חששות הבטיחות בנוגע לתרופה הם משמעותיים. סביר להניח שלרופאים יהיו שאלות לגבי המשמעות של תוצאות היעילות של לילי עבור חולים בעולם האמיתי. המשקיעים התמקדו בחשיפתה של לילי כי שלושה חולים מתו במהלך הניסוי ממצב המכונה ARIA, צורה של נפיחות מוחית הידועה כמתרחשת לאחר טיפול בנוגדנים אנטי-עמילואידים. תופעת ה-ARIA עוררה חשש בנוגע לכל התרופות שנמצאות בקטגוריית האנטי עמילואידים כשבשנה שעברה, מגזין Science דיווח על שלושה מקרי מוות הקשורים לתרופתה של  Eisai.

למרות זאת, לפי התוצאות, זהו רגע יוצא דופן במאבק באלצהיימר, מחלה המשפיעה על יותר מ-6.7 מיליון אמריקאים. לאחר כישלונות רבים, בחודשים האחרונים היו שתי הצלחות, תוצאות המחקר של לילי שפורסמו היום ותוצאותיה של Eisai מלפני שמונה חודשים, שגם הם הציגו האטה בהתקדמות המחלה בחולים עם אלצהיימר מוקדם. ניסוי  Eisai היה המחקר הראשון שהציג כי קיים יתרון לתרופות האנטי עמילואידים במלחמה באלצהיימר והתוצאות של לילי מחזקות את זה.

לילי דיווחה כי חולים שטופלו בתרופתה donanemab חוו האטה של הירידה הקוגניטיבית ב-35% בהשוואה לאנשים שקיבלו פלצבו, תוך שימוש במדד לחומרת האלצהיימר הנקרא Integrated Alzheimer's Disease Rating Scale. באמצעות מדד אחר שנקרא Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes, האטת הירידה הקוגניטיבית הייתה 36%.

"אנו מעודדים מהיתרונות הקליניים הפוטנציאליים ש-donanemab עשוי לספק, אם כי כמו טיפולים רבים למחלות מתישות וקטלניות, ישנם סיכונים קשורים שעלולים להיות רציניים ומסכנים חיים", אמר ד"ר מארק מינטון, סגן נשיא הקבוצה של לילי מחקר ופיתוח במדעי המוח.

עבור ביוג'ן ו-Eisai, החדשות של לילי הן לא כל כך רעות. לא רק שהתרופות שלהם מסתמנות כרגע כבטוחות יותר משל לילי, אלא שהניסוי של לילי אכן מוכיח שהמדע מאחורי התרופות נכון באופן כללי. זה יכול לעזור במסע הצלב של ביוג'ן לשכנע את מרכזי ה-Medicare ו-Medicaid, המנהלים את תוכנית Medicare, לשלם עבור תרופתה של ביוג'ן Leqembi.

בראיון בשבוע שעבר, לפני שלילי פרסמה את הנתונים החדשים על התרופה שלה, אמר קצין המדע והרפואה הראשי של לילי, ד"ר דניאל סקובונסקי, כי לילי מאמינה ש-Medicare צריכה לכסות באופן מלא את התרופות מהמעמד של Leqembi ו-donanemab . "אני חושב שזה לא מוסרי לדרוש מאמריקאים קשישים להשתתף בניסוי רישום כדי לקבל הטבה ממשלתית", אמר. לילי הגישה ל-FDA בקשה ל-אישור מלא של donanemab בהתבסס על מחקרים קודמים, אך קיבלה דחייה בינואר, שלדבריה נובעת מכך שאין מספיק חולים שקיבלו את התרופה במשך 12 חודשים. כעת, לילי אומרת שהיא תגיש את הנתונים החדשים ל-FDA ברבעון הקרוב.