המשקיעים חוגגים: פרוטליקס קיבלה את אישור ה-FDA לשיווק התרופה למחלת גושה; נכנסת לשוק של 600 מיליון דולר

אחרי מספר דחיות ותהליך ארוך ונוקשה מול מנהל התרופות והמזון האמריקני (FDA) פרוטליקס עשתה היום היסטוריה. ה-FDA העניק לחברת הביומד הישראלית אישור לשיווק תרופת הדגל שלה לטיפול במחלת גושה בארצות הברית ובכך גם נתן חותמת הכשר לפלטפורמה הטכנולוגית הייחודית של החברה באמצעותה הצליחה לייצר תרופות ביולוגיות למחלות באמצעות ההנדסה גנטית של תאי צמח.

האישור המיוחל לשיווק תרופת ה-ELELYSO לטיפול במחלת גושה ניתן קצת יותר משנתיים לאחר שה-FDA דחה את בקשתה הראשונית של פרוטליקס ודרש ממנה לספק פרטים נוספים אודות תהליכי הייצור ובקרת האיכות של המוצר. החברה מכרמיאל שכבר השלימה בהצלחה ניסוי שלב שלוש בסוף שנת 2009 נאלצה לחכות עוד והחמיצה את ההזדמנות שניתנה לה לנגוס בנתח משמעותי מהשוק שנשלט באותה העת ע"י תרופת סרזיים (Cerezyme) של חברת ג'נזיים שהתמזגה אשתקד לתוך ענקית התרופות הצרפתית סאנופי-אוונטיס (סימול: SNY).

בהמשך דחה ועיכב ה-FDA את בקשת החברה עוד שלוש פעמים, ביולי 2010, בפברואר 2011 ובפעם האחרונה בדצמבר 2011 ובכך איפשר לחברת שייר (Shire) האירית לנצל את חלון הזמנים ולשווק את תרופת VPRIV מתוצרתה לטיפול במחלה לאחר שקיבלה את אישור ה-FDA בפברואר 2010 ואת אישור רשות התרופות האירופית (EMA) באוגוסט באותה השנה שתיאורטית העניק לה בלעדיות לתקופה של 10 שנים (תרופת יתום).

בזכות תקלות ייצור שחוותה גנז'יים בשנים האחרונות פרוטליקס כבר מספקת את התרופה שלה למספר חולים ללא תשלום, תחת אישור ה-FDA. כתוצאה מכך הצליחה החברה כבר לאסוף מידע קליני נוסף אודות המוצר ואף להתחיל לייצור לעצמה נתח שוק בארה"ב.

תשלום מיידי של 25 מיליון דולר

בנוסף לכרטיס הכניסה לשוק בגודל של כ-600 מיליון דולר בשנה בארה"ב ושל 1 מיליארד דולר בעולם כולו (בהתבסס על מכירות שייר וג'נזיים לרבעון הראשון של 2012), אישור ה-FDA הינו אבן דרך נוספת אותה משלימה החברה בהסכם המסחור עליו חתמה עם ענקית הפארמה האמריקנית פייזר בנובמבר 2009.

פרוטליקס מנוהלת ע"י דוד אביעזר העניקה לפייזר רישיון בינלאומי בלעדי לשיווק תרופה ELELYSO (לשעבר טליגלוצראז אלפא) מלבד לישראל. ע"פ תנאי ההסכם פרוטליקס צריכה לקבל 25 מיליון דולר עם אישור השיווק של המוצר בארה"ב ו-25 נוספים עם האישור באירופה. התשלום הנוכחי יצטרף ל-60 מיליון דולר שכבר קיבלה החברה בעת החתימה אז נקבע גם כי הרווחים ממכירות התרופה בעולם יתחלקו בין פייזר (60%) לבין פרוטליקס (40%).

אישור ה-FDA אמור לעזור לחברה לקבל את האישורים הרגולטורים באירופה וגם לקדם עסקת ענק בין פייזר-פרוטליקס לברזיל שם כבר זכתה החברה בחוזה ממשלתי בהיקף של 30 מיליון דולר לאספקת התרופה. בעבר צוטט שר הבריאות הברזילאי שמתקיימים מגעים להעברת ייצור התרופה לברזיל בעסקה בהיקף כולל של 730 מיליון דולר לתקופה של 5 שנים.

מחלת הגושה הינה מחלה תורשתית נדירה (1:40,000 לידות) שבה ישנו פגם גנטי באנזים המוביל לאגירה עודפת של שומנים ובכך גורם לפגיעה באיברים חיוניים שונים כגון טחול, כליות ומוח. ההערכה היא שישנם כ-10,000 חולים במחלה (60% בארה"ב בלבד) כאשר מטופלים בפועל פחות מ-6,000. שכיחות המחלה בקרב יהודים יוצאי אשכנז גבוהה יותר מבעולם (פחות מ-1:1,000 לידות) ולכן פרוטליקס השאירה את השוק הישראלי לעצמה.

היתרון והחיסרון

היתרון המובהק של פרוטליקס על פני המתחרות נובע מטכנולוגיית הייצור המבוססת על תאי צמח (בתרופה לגושה על תאי גזר) ובא לידי ביטוי בפועל בעלות ייצור נמוכה יותר וכושר ייצור גבוה וגמיש יחסית המאפשר לה לעמוד טוב יותר בביקושים של השוק. כמו כן, המוצר נחשב חסין יותר לזיהומים ויראליים שפוגעים ביונקים מהם מפיקות המתחרות את התרופה. עם זאת, פרוטליקס נכנסת לשוק בו יש שתי מתחרות מנוסות שפועלות כל העת להגדיל את חלקן בעוגת החולים.

בנוסף לתרופה למחלת הגושה בצנרת המוצרים של פרוטליקס יש עוד שלושה מוצרים מובילים בשלבי פיתוח שונים: PRX-102 לטיפול במחלת פברי הגנטית, PRX-105 לטיפול בנפגעי חל"כ עצבים ו-PRX-105 לטיפול בדלקת פרקים שגרונית.

בחודש מארס השנה קיבלה פרוטליקס חדשות טובות, כאשר חברת שייר הודיעה על משיכת הבקשה לשיווק התרופה למחלת הפאברי, הגורמת לפגיעה באספקת הדם לרקמות, מה-FDA, זאת לאחר שהרגולטורים בארה"ב רמזו לחברה שהמוצר לא יאושר ללא ניסויים קליניים. פרוטליקס מצידה הודיעה כבר כי היא מתכוונת להיכנס השנה לניסויים קליניים ראשונים לטיפול במחלה שגודל השוק שלה מוערך בכ-600 מיליון דולר בשנה וכיום ישנו רק טיפול אחד של חברת ג'נזיים.

בהמתנה לאישור המיוחל מניית פרוטליקס הספיקה לטפס מתחילת השנה בשיעור של 36% ומשקפת כיום לחברה שווי שוק של 2.3 מיליארד שקלים. בשנת 2011 ובהמשך לדחייה הנוספת בקבלת האישור איבדה מניית החברה 46.8% מערכה. עוד נציין, כי בקופת המזומנים של החברה שכבו כ-60 מיליון דולר בפברואר השנה לאחר שגייסה 25 מיליון דולר בהנפקה פרטית.

נהנת נוספת מהאישור היא חברת ביוסל, המחזיקה כ-16% מפרוטליקס. מניית החברה חוותה ירידות חדות בשנים האחרונות וסגרה היום את המסחר במחיר של 29 שקלים המשקף לחברה שווי שוק של 171 מיליון שקלים בלבד - 7.4% משוויה של פרוטליקס.