מתקדמת בארה"ב: קמהדע קיבלה את אישור ה-FDA לניסוי קליני מתקדם שלב 2 ב-AAT

חברת התרופות קמהדע מדווחת היום (א') על אישור ה-FDA האמריקאי ל-Investigational New Drug Application) IND) שהגישה החברה לביצוע ניסוי קליני בארה"ב (ניסוי שלב 2) עם תרופת ה-AAT לטיפול בחסר הגנטי בחלבון אלפא 1 במתן באינהלציה (AATD-IH). במקביל, מקדמת החברה, כמתוכנן, את הניסוי הקליני שלב 2-3 למוצר ה- AATD-IH באירופה ואשר תוצאותיו צפויות להתפרסם בסוף 2013.

תרופת ה-AATD-IH עשויה להיות התרופה הראשונה בעולם המיועדת לטיפול בחולים הסובלים מחוסר גנטי בחלבון אלפא 1 אנטיטריפסין, הניתנת באינהלציה. חוסר גנטי בחלבון אלפא 1 אנטיטריפסין גורם למחלת האמפיזמה (נפחת תורשתית) ולפגיעה סופנית ברקמת הריאה.

קמהדע מעריכה כי אם וככל שתסיים בהצלחה את הניסוי הקליני שלב 2-3 באירופה, עשוי ה-FDA להכיר במידע הקליני שיתקבל במסגרת ניסוי זה, יחד עם המידע הקליני שיתקבל במסגרת הניסוי שלב 2, עבורו קיבלה קמהדע את האישור הנוכחי, בבואו לדון בבקשת אישור שיווק לתרופה. קמהדע בוחנת כעת אפשרויות לשיתוף פעולה אסטרטגי כחלק מכוונתה לקדם את הניסוי הקליני בתרופה באינהלציה בארה"ב.

נציין כי קמהדע חתמה לאחרונה על הסכם אסטרטגי עם קייסי (Chiesi) האירופית להפצת תרופת ה- AAT לטיפול בחסר גנטי בחלבון אלפא 1 במתן באינהלציה באירופה בעסקה המוערכת בפוטנציאל מכירות של מאות מיליוני דולרים לשנים הבאות.

דוד צור, מנכ"ל קמהדע, אמר: "אנו שמחים על אישור ה-IND והאפשרות להיכנס לניסוי קליני מתקדם בארה"ב עם תרופת ה-AAT במתן באינהלציה, במקביל לניסוי שלב 2-3 באירופה הנמצא בשלב מתקדם. בדעתנו לבחון כעת אפשרות לחתימת הסכם עם שותף לצורך קידום הניסוי בארה"ב שעשוי אף להיות ניסוי אחרון וסופי לפני הגשת בקשה לאישור שיווק".