במסגרת ניסוי קליני בשלב I/II: פרוטליקס טיפלה בחולה פאברי ראשון

חברת פרוטליקס הודיעה היום (ב') כי במסגרת ניסוי קליני פאזה I/II בחולי פאברי, טופל החולה הראשון בתרופת PRX-102 של החברה. PRX-102 הוא אנזים אלפא גלקטוזידאז A רקומביננטי ייחודי של פרוטליקס שעבר מודיפיקציה כימית, אשר מפותח לשמש טיפול אנזימי חלופי ארוך טווח למחלת פאברי. מחלת פאברי היא מחלת אגירה ליזוזומלית כמו מחלת הגושה אלא שהפאברי הינה מחלה נדירה והגושה היא המחלה הנפוצה מבין מחלות המשפחה.

"אנו מרוצים מכך ש- PRX102 נכנס לשלב הניסויים הקליניים עוד השנה, כמתוכנן. אנו מאמינים שתרופה זו עשויה לבסוף להוות, חלופה טיפולית מצוינת לחולי הפאברי עם הפוטנציאל להיות טיפול אנזימי חלופי משופר", מסרה ד"ר עינת בריל אלמון, סמנכ"ל בכירה לפיתוח מוצרים בפרוטליקס.

"PRX-102 מיוצר בשימוש ב ProCellEx, מערכת ביטוי החלבונים הייחודית לחברה המשתמשת בתאי צמח מהונדסים גנטית לייצור תוצרים חלבוניים ספציפיים. אללייזו, המוצר המסחרי הראשון של פרוטליקס שאושר ע"י רשות המזון והתרופות האמריקאית במאי 2012 וע"י משרד הבריאות הישראלי בספטמבר 2012, ומיוצר אף הוא במערכת ה- ProCellEx.

הניסוי הקליני - פאזה I/II המנוהל בחולי פאברי בוגרים, יתקיים במרכזים רפואיים שונים בעולם, בהתוויה פתוחה ובמינון משתנה, ומטרתו להעריך את הבטיחות, הסבילות, הפארמקוקינטיקה והיעילות כתגובה למתן של PRX-102. בניסוי יגויסו 18 חולי פאברי בוגרים, לאחת משלוש קבוצות מינון. כל חולה יקבל עירוי תוך ורידי של PRX-102 מדי שבועיים במהלך 12 שבועות. החולים יקבלו את העירוי ברצף, ועם תום הפרוטוקול הראשוני יוצע לחולים במחקר להמשיך ולקבל PRX-102 במסגרת ניסוי המשך בהתוויה פתוחה.