הישג ענק: בריינסטורם משחררת תוצאות סופיות חזקות בניסוי בחולי ALS

אחרי שבוע מורט עצבים - חברת בריינסטורם (סימול: BCLI) משחררת היום את התוצאות הקליניות של הניסוי בחולי ניוון שרירים מסוג ALS והן בהחלט עונות על הציפיות. בשבוע האחרון, לקראת הדיווח - זינקה המניה ב-138% לשווי של 115 מיליון דולר.

תוצאות הניסוי שמפרסמת היום בריינסטורם הן התוצאות הסופיות של ניסוי קליני שלב 2a שנערך בבית החולים הדסה. תוצאות הניסוי הצביעו על כך שב-92% מהחולים ניכר אפקט קליני חיובית בזכות הטיפול שהעניקה בריינסטורם המבוסס על תאי גזע.

"אנחנו מאוד מעודדים מהתוצאות הסופיות שהתקבלו", אומר מנכ"ל בריינסטורם, ד"ר טוני פיורינו, "בהמשך לניסוי שלב 2/1, התוצאות החדשות שבות ומציירות תמונה מבטיחה ביחס ליעילות טיפול תאי הגזע שלנו. אנחנו מאוד נרגשים לקראת השלב הבא, שבו נראה האם התוצאות החיוביות האלו משחזרות את עצמן ואף מועצמות כתוצאה מהזרקה רב פעמית".

מחלת ה-ALS היא מחלה חשוכת מרפא. מאז הוקמת בריינסטורם היא מנסה לפתח טיפול למחלה מבוסס על תאי הגזע. בחברה מעריכים כי גודל השוק אליו פונה הטיפול של החברה - ככל שיאושר בסופו של דבר הוא כמיליארד דולר בשנה.

• בריינסטורם: גייסנו חולים קשים מדי לניסוי; בנטרולם יש יותר יעילות
• בריינסטרום מתרסקת ב-70% לאחר כישלון בניסוי

תוצאות הניסוי הראו כי הטיפול של בריינסטורם הצליח להאט את התקדמות המחלה בשיעור של 45% בשלושת החודשים הראשונים שלאחר הטיפול. בששת החודשים הראשונים שלאחר הטיפול קצב התקדמות המחלה ירד בשיעור של 57%.

החלק הראשון של הניסוי שתוצאותיו פורסמו בשנה שעברה התייחס ל-12 חולים. החלק הנוכחי של הניסוי מתייחס ל-12 חולים נוספים (שניים נשרו במהלך הניסוי מסיבות שונות). בסה"כ טופלו על ידי החברה במסגרת הניסוי 26 חולים בבית החולים הדסה בירושלים. החוקר הראשי של הניסיו הוא הראשי פרופ' דמיטריוס קרוסיס מהמחלקה הנוירולוגית ומהמומחים המובילים בעולם בהשתלת תאי גזע.

פרסום התוצאות מקדם את בריינסטורם שלב נוסף ומכריע בדרך לקבלת אישור לשווק את הטיפול לחולים, שיווק שמותנה בביצוע ניסויים נוספים. כעת תמשיך החברה לביצוע סבב נוסף של ניסויים, במסגרתם תיבדק יעילות הטיפול גם במתן טיפולים חוזרים. זאת בניסיון להוכיח כי האפקט הקליני ניתן לשימור, ואולי אף לשיפור, למשך זמן רב יותר מכפי שנבדק בניסוי שאת תוצאותיו פרסמה החברה היום.

• מעל 2 מיליארד דולר השקעו בתעשיית הביומד הישראלית ב-2023
• המירוץ אחר חיי נצח - האם יש פוטנציאל השקעה בטיפולים מאריכי ימים?
• תוכן שיווקי "הקרנות הפאסיביות מהוות 60% מהענף"

מהניסוי עולה כי ברוב המכריע של החולים שלגופם הוזרקו תאי הגזע המיוחדים של החברה - נראתה האטה משמעותית בהתקדמות מחלת ה-ALSהסופנית, שבדר"כ מביאה למותו של החולה בתוך שנתיים עד חמש שנים מרגע הופעת התסמינים הראשונים.

ניכר היה כי המשקיעים נערכו לתוצאות הניסוי מראש - זאת לאחר שהחברה דיווחה בשבוע שעבר כי היא עתידה לפרסם ב-5 בינואר. האפקט בשוק היה עצום והמניה זינקה במחזורים הולכים ועולים. כעת, לאחר פרסום התוצאות - הפוקוס של המשקיעים עובר לניסוי חשוב יותר שנערך בארה"ב תחת פרוטוקול של ה-FDA.

הניסוי הינו ניסוי שלב 2 שמתבצע בשלושה מרכזים רפואיים מובילים בארה"ב. הניסוי כולל 48 חולים במחלת ה-ALS. בימים אלו מתבצע גיוס החולים אך בחברה מעריכים כי התוצאות יפורסמו רק בשנת 2016.

פרופסור דימיטריוס קרוסיס מהמחלקה הנוירולוגית בבית החולים הדסה עין כרם שהוביל את הניסוי: "זה הניסוי הקליני השני שהשלמתי לטיפול בחולי ALS באמצעות תאי הגזע של בריינסטורם, וההתרגשות שלי מהפוטנציאל של הטיפול הספציפי הזה רק גדלה והולכת. אני מתרשם מאוד מהיעילות העקבית שהופגנה בשני הטיפולים, כמעט כל מטופל בניסוי השני הפגין אפקט חיובי. אני בהחלט מאמין שאם בניסויים הבאים גם תופגן רמה דומה של יעילות, תאי הגזע של בריינסטורם יהפכו לאופציה ראשונה במעלה לטיפול בחולי ALS".