מניית הביומד הישראלית שזוכה למחיר יעד אגרסיבי מ'זאקס'

חברת בריינסטורם (סימול בנאסד"ק: BCLI), המפתחת טכנולוגיות תאי גזע לטיפול במחלות ניווניות, הודיעה בסוף השבוע שעבר כי המכון בקליפורניה לרפואה רגנרטיבית (CIRM) העניק לחברה מענק של 16 מיליון דולר כתמיכה בניסוי קליני שלב 3 ב-NurOwn, תרופה לטיפול במחלת ניוון שרירים (ALS).

בעקבות אותו מימון, בגוף הייעוץ והמחקר 'זאקס' הוציאו אמש סקירה נרחבת על החברה כשהדגישו את חשיבות המענק להמשך פעילותה של החברה ולהתקדמות הניסוי הקליני שלב 3 בתרופה למחלת ה-ALS. בתוך כך, מחיר היעד למניה עודכן כלפי מעלה מ-13 דולר לכדי 15 דולר. מחיר היעד המעודכן משקף אפסייד מרשים בהחלט של כ-210% על מחיר הסגירה אמש בוול סטריט וזאת על אף העלייה החזקה שרשמה מניית החברה מתחילת השנה הנוכחית עם תשואה חיובית של כ-90%, כאשר בסיכום 12 החודשים האחרונים הוסיפה לערכה לא פחות מ-100% לשווי שוק של כ-91 מיליון דולר.

כאמור, החברה פועלת לפיתוח תרופה למחלת ה-ALS שהינה מחלה המאופיינת בהתדרדרות מהירה של החולים, המאבדים את יכולתם לשלוט בתנועתם בהדרגה, עד שבסופו של דבר אינם יכולים לנוע כלל, והם זקוקים להנשמה מלאכותית. המוח אינו נפגע. תוחלת החיים הממוצעת לחולי ALS היא בין שנתיים לבין 5 שנים. המחלה היא חשוכת מרפא לחלוטין, ובשל המחסור בטיפולים מוצלחים, תוחלת החיים הקצרה והסבל הגדול במהלך המחלה, הרשויות הרגולטוריות מאפשרות לחברות לעבור בקלות יחסית את משוכות הרגולציה בתחום ולבצע ניסויים במהירות.

CIRM, המכון הגדול בעולם המתמקד בתרופות המבוססות על תאים, משתף פעולה עם בריינסטורם בקידום התרופה שפיתחה כבר מניסוי שלב 2 ב-NurOwn והמענק הנוכחי מהווה אישור משמעותי לפוטנציאל הטמון בגישתה החדשנית של בריינסטורם לטיפול במחלה באמצעות תאי גזע.

• בריינסטורם: גייסנו חולים קשים מדי לניסוי; בנטרולם יש יותר יעילות
• בריינסטרום מתרסקת ב-70% לאחר כישלון בניסוי

בריינסטורם נמצאת בעת הנוכחית בשלבים מתקדמים של תכנון מחקר שלב 3 שיחקור את השפעת NurOwn. הניסוי צפוי להקיף 200 מטופלים וייערך בששת אתרי המחלה המובילים בארה"ב. המדד עיקרי של המחקר יהיה ניתוח ניקוד ALSFR-S של משתתפי המחקר, הכוללים מטופלים אשר המחלה מתקדמת במהירות בגופם והפגינו תוצאות טובות בניסוי שלב 2 ב-NurOwn.