פרוטליקס ממריאה: הצלחה בניסוי בתרופת הדגל לאחר שהיעד שונה
במהלך אוקטובר {פרוטליקס} הדואלית העוסקת בפיתוח תרופות מבוססות חלבון מן הצומח, והשותפה שלה קייזי הודיעו על הטיפול האחרון במטופל האחרון במחקר הקליני BALANCE שלב III של החברה, או מחקר ה-BALANCE לטיפול המוצע במחלת פברי. החברות אמרו בזמנו שנתונים סופיים צפויים להתפרסם ברבעון השני של 2022 לאחר שכל המטופלים השלימו את 24 חודשי הטיפול.
והנה ברבעון השני של 2022, פרוטליקס, מדווחת על הצלחה בניסוי שלב 3 בטיפול במחלת פברי. הניסוי עמד בהצלחה במטרתו העיקרית שהיה תפקוד כליות באופן מבוקר. תוצאות הטופ ליין הדגימו פרופיל סבילות ואימונוגניות חיוביים עבור PRX-102. מחקר ה-BALANCE הוא מחקר אקראי, כפול סמיות, עם זרוע ביקורת, הנמשך 24 חודשים ב-PRX-102 לחולי פברי עם תפקוד כלייתי לקוי. הגשה מחודשת של ה-BLA (בקשת אישור התרופה מה-FDA) צפויה במחצית השנייה של השנה.
יצוין כי ההצלחה הושגה לאחר ששונה יעד הניסוי. קודם לכן הניסוי נבחן על קבוצה רחבה יותר של משתתפים, שחלקם לא הקפידו על נטילת התרופה במינונים המדויקים. האחרונים השפיעו על התוצאות שהתקבלו בקרב כלל משתתפי הניסוי (ITT - Intention to Treat) באופן כזה שלא נצפתה יעילות מספקת מול החלופות הקיימות בשוק. על כן בחברה בחרו להתמקד בקבוצה מצומצמת יותר, של מי שכן הקפיד על המינונים והשלים את תקופת הטיפול המומלצת (PP - Per Protocol).
- כל הכותרות
תסמיניה השכיחים ביותר של מחלת הפברי הם נימול, אי-סבילות לחום, אנגיוקרטומות ותת-הזעה. פברי היא מחלה תורשתית הקשורה לפגם בכרומוזום X הגורמת לליקוי בפעילות האנזים הליזוזומלי אלפא גלקטוסידאז-A וכתוצאה מכך לאגירה פרוגרסיבית של משקעים חריגים של חומר שומני הקרוי גלובוטריאוזילצרמיד (Gb3) בדפנות כלי הדם בכל חלקי הגוף. מחלת פברי פוגעת באחד מכל 40,000 בני אדם. לחולי פברי מחסור באנזים אלפא-גלקטוסידאז-A, אשר באופן רגיל הינו אחראי לפירוק ה-Gb3.
האגירה החריגה של Gb3 גדלה עם הזמן ועקב כך, ה-Gb3 ממשיך ומצטבר, בראש ובראשונה בדם ובדפנות כלי הדם. ההשלכות של משקעי ה-Gb3 נעות מהתקפי כאב לליקויים בתחושה בקצות הגפיים ועשויות להגיע לכשל של אברי הקצה, במיוחד הכליות אך גם הלב והמערכת הסרברו-ווסקולרית.
דרור בשן מנכ"ל ונשיא פרוטליקס אמר: "אנו שמחים להודיעה על תוצאות טופ-ליין חיוביות מהניסוי הקליני שלב 3 BALANCE וברצוננו להודות למטופלים ומשפחותיהם, כמו גם לחוקרים בניסוי וכלל הצוותים המעורבים. תוכנית הפיתוח הקליני החזקה שלנו, החל מניסוי הקליני שלב 1/2 ועד לשלושה ניסויים קליניים שלב 3, כמו גם מחקרי ההמשך הקשורים, דרשה זמן ומאמץ משמעותי, ממשתתפי המחקר אשר הראו מחויבות חזקה שאפשרה לתוכנית הפיתוח הקליני שלנו להתקדם"
תודה.
לתגובה חדשה
חזור לתגובה
-
1.משעמם…ועדיין חברה שלא שווה שקלאחד שמודה 05/04/2022 00:18הגב לתגובה זו0 0מיץ גזר שלא שווה כלום, חירטטו ולשו את התוצאות של הניסוי כדי שיראה מוצלחסגור
