זרקור בביומד: מניה מעניינית מהתחום הרותח - תאי הגזע

חברת בריינסטורם תרפיה תאית טסה מספר שנים מתחת לראדאר של משקיעים ישראלים רבים. החברה, אשר נסחרת בבורסת ה-OTC בנאסד"ק מ-2004, החלה לקבל כותרות בישראל בשנה האחרונה בעקבות הודעה על כוונתה להתחיל ניסויים קליניים בטיפול לחולי ALS. בסוף פברואר, ביצעה בריינסטורם גיוס של 13 מיליון שקל ממשקיעים מוסדיים לצורך מימון ניסויים אלו, לאחר שבתחילת אותו החודש השקיע בחברה איש עסקים ישראלי כמיליון שקל לפי שווי הגבוה בכ-30% ממחיר המניה.

הטכנולוגיה בה משתמשת בריינסטורם, אשר פותחה במהלך עבודות המחקר של פרופ' אלדד מלמד ופרופ' דניאל אופן באוניברסיטת ת"א, מתבססת על שימוש בתאי גזע לטיפול במחלות של מערכת העצבים. אבל לפני שנמשיך עם בריינסטורם, כמה מילים על השימוש בתאי גזע לטיפול במחלות. תאי גזע הינם תאים ראשוניים, אשר יכולים להתחלק בקצב גבוה ולהתמיין למספר רב של סוגי תאים. קיימים שני סוגים עיקריים של תאי גזע - תאים ממקור עוברי ותאים ממקור שאינו עוברי (תאי גזע בוגרים). לתאי גזע עובריים יש שני יתרונות מרכזיים - הפוטנציאל להתמיין לכל סוג תא אפשרי בגוף, וקצב גידול גבוה.

עם זאת, לשימוש בתאים אלו ככלי טיפולי מתלווים מספר חסרונות, ביניהם הפוטנציאל של תאים אלו להפוך לסרטניים, והצורך לדיכוי מערכת החיסון של חולים המטופלים בתאים אלו, על-מנת להוריד את הסכנה לדחיית התאים ע"י הגוף. לבעיות אלו מתלווה גם הנושא האתי/דתי, מאחר ותאי גזע עובריים, כפי המשתמע משמם, מופקים משלב ראשוני מאוד של עובר אדם.

תאי גזע בוגרים, לעומת זאת, קיימים בגוף האדם הבוגר ומשמשים להתחדשות טבעית של רקמות שונות. תאי הגזע הבוגרים המוכרים ביותר הם תאי גזע ממח העצם ומחבל טבור, המשמשים לריפוי כבר שנים רבות. תאי גזע בוגרים יכולים להתמיין למגוון קטן יותר של תאים, אך הטיפול בעזרתם הינו בטוח יותר, ובמידה והם מושתלים בחולה ממנו הם הוצאו מלכתחילה, לא קיימת סכנה של דחיית התאים לאחר הזרקתם בחזרה לגוף.

בטכנולוגיה של בריינסטורם, הנקראת NurOwn, נשאב מהחולה מח עצם, ומבודד ממנו סוג ספציפי של תאי גזע. תאים אלו מועברים לגידול במדיום מיוחד שפיתחה בריינסטורם, בו הם מתרבים, ולאחר מכן עוברים התאים תהליך התמיינות, במהלכו הם הופכים להיות בעלי מאפיינים דומים לאלו של תאים התומכים בתאי עצב (Glial cells). המאפיין החשוב ביותר של תאים אלו, הנקראים ע"י בריינסטורם תאי MSC-NTF, הוא יכולתם להפריש פקטורי גידול נוירוטרופיים - חלבונים התומכים בפעילות וצמיחת תאי עצב. יעילותם של התאים המדוברים נבדקה על חיות מעבדה במספר מודלים של מחלות נוירודגנרטיביות (פרקינסון, טרשת נפוצה), וההתוויה עימה בחרה החברה להתקדם לניסויים קליניים היא מחלת ה-ALS (Amyotrophic lateral sclerosis).

ALS היא המחלה הקשה ביותר מבין המחלות הפוגעות בתאי עצב מוטוריים היקפיים, המפעילים את מרבית השרירים הרצוניים בגוף. ההרס הנגרם לתאי העצב גורם לפגיעה ביכולתם להפעיל את השרירים, אשר עקב כך הולכים ונחלשים עד מצב של שיתוק מלא. עם התקדמות המחלה נפגעים בהדרגה, בסדר שאינו קבוע, השרירים האחראיים על הפעלת הגפיים, הדיבור, הבליעה והנשימה.

ALS היא מחלה נדירה (כ-100,000 חולים בעולם המערבי) וחשוכת מרפא - כ-70% מחולי ה-ALS מתים מהמחלה תוך 3-5 שנים. התרופה הראשונה (והיחידה עד כה) שאושרה על ידי ה-FDA לטיפול ב-ALS היא רילוזול (Riluzole). תרופה זו, המשווקת משנת 1997, מאריכה את משך החיים עם המחלה בעד 6 חדשים.

הטיפול של חברת בריינסטורם ל-ALS כולל הזרקה של תאי הגזע הממוינים לשרירי הגפיים (בחולי ALS במצב מחלה ראשוני) או לאזור חוט השדרה (בחולי ALS במצב מחלה מתקדם). עם השתלבות התאים ברקמה הם משחררים את פקטורי הגידול, אשר מדמים תקשורת בריאה בין תא העצב לשריר אותו הוא מפעיל. כתוצאה, הקשר בין השריר לעצב מתחזק במקרה בטוב, ונוצרים קשרים חדשים בין השריר לעצב במקרה המצוין.

לפי הנחת העבודה של בריינסטורם, אשר נתמכת בניסויים בחיות, התאים אמורים להיות פעילים בגוף למשך 6 חודשים לפחות, כאשר לאחר תקופה זו הקשר בין העצב לשריר צפוי להתייצב ולא יהיה צורך בטיפול נוסף. הטיפול של בריינסטורם ל-ALS קיבל מה-FDA מעמד של תרופת יתום, המקנה לחברה הטבות כלכליות שונות ובלעדיות למשך 7 שנים בארה"ב. במידה והטיפול אכן יסיים את סדרת הניסויים הקליניים ויגיע לשוק, פוטנציאל ההכנסות ממנו עומד על כמיליארד דולר.

באוקטובר האחרון הודיעה בריינסטורם כי משרד הבריאות הישראלי אישר לה לבצע ניסויים קליניים (שלב 1/2a) לטיפול בחולי ALS סופניים, והיא צפויה להתחיל בהם בשבועות הקרובים בבית החולים הדסה עין כרם בירושלים. בניסוי זה יבדקו בטיחות הטיפול ויעילותו הראשונית ב-24 חולים: 12 עם ALS במצב התחלתי ו-12 עם ALS במצב מתקדם. במסגרת הניסוי יתבצע מעקב אחר התקדמות המחלה מבחינת הארכת תוחלת החיים, שיפור יכולת מוטורית ופרמטרים כלליים נוספים.

במקביל לבריינסטורם, מספר חברות נוספות נמצאות בשלב הניסויים הקליניים של פיתוח טיפול ל-ALS המבוסס על תאי גזע. חברת TCA Cellular Therapy ומרכז רפואי מספרד נמצאים (בנפרד) בשלב 1/2a של ניסוי קליני בו מושתלים באזור חוט השדרה תאי גזע עצמיים ממח העצם. בניגוד לטיפול של בריינסטורם, בניסויים אלו התאים אינם עוברים התמיינות לפני הזרקתם לחולה. חברת Neuralstem סיימה לפני כחצי שנה את השלב הראשון בניסוי קליני שלב 1/2a, בו 6 חולי ALS טופלו ע"י הזרקת תאי גזע שהופקו מחוט שדרה של עובר אדם. טיפול מעניין נוסף ל-ALS, אשר נמצא בשלב 2 של הניסויים הקליניים, מפותח ע"י חברת Sangamo Biosciences.

טיפול זה אינו עושה שימוש בתאי גזע, אלא כולל החדרת מקטע DNA לתאי שריר ועצב, אשר גורם לתאים אלו להפריש פקטורי גידול דומים לאלו המופרשים ע"י תאי ה-MSC-NFT של בריינסטורם. חולי ה-ALS, מערכות הבריאות וכמובן חברות התרופות, ירוויחו כולם ממציאת טיפול מתקדם ויעיל למחלה.

יחד עם זאת, הדרך של בריינסטורם לשוק הטיפולים ב-ALS עדיין ארוכה ומרובת אתגרים קליניים ורגולטורים. לפחות שלוש שנים ועשרות מיליוני שקלים עומדים בין בריינסטורם לבין אישור FDA, וכאמור, היא אינה לבדה במערכה. על מנת להתקדם בעוד צעד לקראת המטרה, מתכננת בריינסטרום לבצע גיוס נוסף בעתיד הקרוב, ובהמשך לבצע רישום כפול בבורסה בת"א. אז אם אתם אוהבים חלומות, לא מפחדים לקחת סיכונים ויש לכם אורך רוח כמשקיעים, בריינסטורם היא אופציה מעניינת להשקעה.

***אין לראות באמור לעיל משום המלצה לביצוע פעולות ו/או ייעוץ השקעות ו/או שיווק השקעות ו/או ייעוץ מכל סוג שהוא. המידע המוצג הינו לידיעה בלבד ואינו מהווה תחליף לייעוץ המתחשב בנתונים ובצרכים המיוחדים של כל אדם. כל העושה במידע הנ"ל שימוש כלשהו - עושה זאת על דעתו בלבד ועל אחריותו הבלעדית. החברה ו/או הכותבים מחזיקים ו/או עלולים להחזיק חלק מן הניירות המוזכרים לעיל.