פרוטליקס הגישה ל-FDA בקשה לאישור תרופה למחלת הפברי במסלול מואץ

חברת הביו פרמצבטיקה הישראלית פרוטליקס ביות'רפויטיקס הדואלית (סימול: PLX), המתמקדת בפיתוח, ייצור ומסחור של חלבונים רקומביננטיים טיפוליים הודיעה כי הגישה היום, בשיתוף עם חטיבת המחלות הנדירות של חברת קייזי, בקשה לרישיון תרופה ביולוגית (BLA) למנהל המזון והתרופות של ארה"ב (FDA) לטיפול בחולים במחלת פברי במסלול לאישור מואץ של ה-FDA.

בינואר 2018 העניק ה-FDA לפגאוניגלסידאז אלפא, או PRX-102, מעמד של מסלול מהיר. פגאוניגלסידאז אלפא הוא חלבון רקומביננטי, אלפא-גלקטוסידאז, אנזים בפיתוח המתבטא ומופק מתרבית תאים צמחיים שעבר פגילציה כימית לאחר המיצוי המיוצר על ידי החברה.

הגשת הבקשה לרישיון תרופה ביולוגית כוללת מערך מקיף של נתונים פרה-קליניים, קליניים ונתוני ייצור שנאספו מהניסוי הקליני, משלבים ראשון ושני שהשלימה פרוטליקס בפגאונגלסידאז אלפא, לרבות ניסוי ההמשך שנערך בעקבות הניסוי הקליני ונתוני בטיחות מהמחקרים הקליניים המתמשכים של פרוטליקס ב-PRX-102. עם קבלת הרישיון לתרופה ביולוגית, ככל שאכן תאושר, תהיה פרוטליקס זכאית לקבלת תשלום אבן דרך מחברת קייזי.

"אנו אסירי תודה לסיוע שהעניק לנו ה-FDA שהוביל להגשת הבקשה לרישיון ביולוגי במסלול מואץ. יחד עם קייזי, אנו מצפים להמשך העבודה עם ה-FDA לקראת הענקת אישור שיווק ל-PRX-102”, אמר דרור בשן, נשיא ומנכ"ל פרוטליקס. "פרוטליקס וקייזי מודות לחוקרים ולמשתתפי המחקר שאיפשרו לנו להגיע לאבן דרך זו ותמכו בפרוטליקס במחויבותה להציג אופציה טיפולית חדשה לקהילת חולי מחלת פברי".

• דריו הלת' צופה הכנסות של 6.7 מיליון דולר ברבעון הרביעי
• למה וויקס יורדת ב-6%?

"הגשת הבקשה לרישיון לתרופה ביולוגית ל-FDA מהווה ציון דרך משמעותי לחטיבת המחלות הנדירות שלנו בארה"ב, שהוקמה מוקדם השנה, על מנת לחזק את המיקוד של קייזי ולחולל עבור החולים במחלות נדירות ברחבי העולם. "מסר ג'אקומו קייזי, ראש החטיבה הגלובאלית למחלות נדירות בחברת קייזי. "השותפות והעבודה עם פרוטליקס הם דוגמה מצויינת אשר מראה כיצד ניתן למנף את יכולות הגישה הגלובאלית של קייזי ועשרות שנות הניסיון של קייזי בפיתוח תרופות, בכדי לתמוך בחולים ובבני משפחותיהם החיים עם מחלת הפאברי ומחלות קשות נדירות אחרות".

אודות מחלת פברי מחלת פברי היא מחלה תורשתית הקשורה לפגם בכרומוזום X הגורמת לליקוי בפעילות האנזים הליזוזומלי אלפא גלקטוסידאז-A וכתוצאה מכך לאגירה פרוגרסיבית של משקעים חריגים של חומר שומני הקרוי גלובוטריאוזילצרמיד (Gb3) בדפנות כלי הדם בכל חלקי הגוף. מחלת פברי פוגעת באחד מכל 40,000 בני אדם. לחולי פברי מחסור באנזים אלפא-גלקטוסידאז-A, אשר באופן רגיל הינו אחראי לפירוק ה-Gb3. האגירה החריגה של Gb3 גדלה עם הזמן ועקב כך, ה-Gb3 ממשיך ומצטבר, בראש ובראשונה בדם ובדפנות כלי הדם. ההשלכות של משקעי ה-Gb3 נעות מהתקפי כאב לליקויים בתחושה בקצות הגפיים ועשויות להגיע לכשל של אברי הקצה, במיוחד הכליות אך גם הלב והמערכת הסרברו-ווסקולרית.