פריצת דרך בקנה מידה עולמי בענף ההנדסה הגנטית?

חברת  INTELLIA THERAPEUTICSINC פרסמה את התוצאות לניסוי שביצעה לאחרונה בגן הקריספר Cas9 לטיפול במחלה הנקראת בשמה הקל להגייה: עמילואידוזיס נוירופתית משפחתית. תוצאות הניסוי הראו ירידה של לא פחות מ-87% מהחומר המופרש ומעיד על המחלה.

גן הקריספר הוא גן חדשני שנמצא בשנים האחרונות והשימוש בו הוא לצורך הנדסה גנטית. לפני גן הקריספר, המדע השתמש לצורך חתיכת הדנ"א הן של חיידק, בעל חיים או אדם באנזימי הגבלה בשביל זיהוי תפקודו או ריפוי של אזור מסוים. אך שימוש באנזימי הגבלה זה דבר יקר, איטי, בעל זמינות נמוכה יותר וגם לא תמיד אפשרי.

הקריספר פותר את כל הדברים הללו. הבעיה היא, שעד כה לא היו הוכחות ליעילותו בקרב בני אדם בוגרים. עד שמצאו את הקריספר היה ניתן להשתמש בו על תאי גזע של עוברים שנמצאים ברחם, ככל שהם יותר צעירים - כך בצורה אפקטיבית יותר. אך בבני אדם בוגרים חשבו שזה לא אפשרי.

הניסוי, שהראה כאמור שיפור בסמני המחלה התורשתית והקטלנית עמילואידוזיס בקרב לא פחות מ-87% מהנבדקים, כולם אנשים בוגרים  - הוא לא פחות מפריצת דרך בקנה מידה עולמי. דרך יעילה להחלתו של גן הקריספר על גבי בני אדם בוגרים מאפשרת ריפוי מחלות תורשתיות חשוכות מרפא, עכשיו רק נשאר לחכות ולראות האם זה יעבוד ויוכיח את עצמו בעוד ניסויים.

חברת אינטליה נסחרת בשווי שוק של כ-6 מיליארד דולר כאשר הפעילות שלה היא פיתוח דרכי מתן של הקריספר, בדגש על מתן לחולים בוגרים - מכיוון שההודעה פורסמה לאחר המסחר ביום שבת, את תגובת השוק לא נוכל לדעת היום, אלא נצטרך לחכות למחר.

החברה עדיין לא רושמת הכנסות ממכירת מוצרים, אלא רק הכנסות משיתופי פעולה שהסתכמו לכ-6.4 מיליון דולר ברבעון הראשון לשנת 2021, החברה רשמה ברבעון הפסד תפעולי של כ-46.4 מליון דולר, התרחבות של ההפסד בהשוואה להפסד תפעלי של כ-33 מיליון דולר ברבעון המקביל אשתקד. ההון החוזר שלה ברבעון הסתכם בכ-548.3 מיליון דולר, נכון לסוף הרבעון.