מדיוונד: תוצאות חיוביות בשלב 3 בניסוי לטיפול בכוויות בילדים. כלל ביוטכנולוגיה קופצת

חברת הביוטק מדיוונד -1.67% מדיוונד 16.48 -1.67% סגירה:0 פתיחה:16.81 גבוה:16.81 נמוך:16.48 מחזור:-- לעמוד ציטוט חדשות גרפים פרופיל חברה המלצות כתבות נוספות בנושא: הישראלית הנסחרת בנאסד"ק (סימול: MDWD) שבשליטת (35%)  כלל ביוטכנו +1.99% כלל ביוטכנו 35.9 +1.99% בסיס:35.2 פתיחה:35 גבוה:36.5 נמוך:35 תמורה:41,951 לעמוד ציטוט חדשות גרפים פרופיל חברה המלצות כתבות נוספות בנושא:  מדווחת על תוצאות חיוביות בניסוי קליני שלב 3 ב-NexoBrid לטיפול בכוויות בילדים.

כ-25% מהמאושפזים כיום כתוצאה מכוויות חמורות הם ילדים ומטרות הניסוי היו לבחון את היעילות והבטיחות של הטיפול בנקסובריד בהשוואה לסטנדרט הטיפול הקיים בקרב ילדים מאושפזים עם כוויות תרמיות קשות בעד 30% משטח הגוף.

על פי החברה, הניסוי השיג את יעדי הניסוי העיקריים עם מובהקות סטטיסטית גבוהה בהשוואה לטיפול המקובל: הדגים הפחתה משמעותית במשך הזמן להסרת הרקמה הפגועה, כאשר משך הזמן להסרת הרקמה הפגועה עמד על פחות מיממה, לעומת כמעט 6 ימים כיום), ירידה משמעותית בצורך בפרוצדורה ניתוחית והסרת שטח קטן יותר (1.5% אחרי הטיפול של החברה, לעומת 48% כיום), וצלקות דומות לטיפול המקובל לאחר 12 חודשים.

בהודעת החברה נמסר עוד כי הניסוי השיג גם מספר יעדים משניים, לרבות ירידה משמעותית מבחינה סטטיסטית בשיעור הניתוחים להסרת הרקמה הפגועה (8.33% לעומת 64%), ירידה בצורך בשתלי עור עצמיים (הנלקחים מאזורי הגוף של הנפגע. 26% לעומת 38%) וכן ירידה באובדן דם במהלך הטיפול (נפח דם ממוצע של 32 מ"ל לעומת 203 מ"ל). ולדברי החברה המוצר בטוח לשימוש.

מה הלאה?
נזכיר כי ה-FDA האמריקאי לא אישר לפני כחודש את התרופה למבוגרים, אך ייתכן כי העיכוב הוא זמני בלבד בגלל סיבות פרוצדוראליות. באותו יום המניה נפלה ב-25%. בארה"ב החברה כרגע עובדת על מענה להבהרות שנתבקשה להעביר ל-FDA וסביר כי הרחבת מתן האישור (האינדיקציה) גם עבור ילדים בארה"ב תגיע לאחר האישור למבוגרים.

במדינות שבהן המוצר לשימוש בקרב מבוגרים כבר אושר על ידי ה-EMA באירופה - כמו מדינות אירופה ומדינות נוספות כמו רוסיה, יפן, דרום קוריאה, ישראל ואחרות - השלב הבא יהיה להרחיב את מתן האישור (האינדיקציה) כך שיכלול גם ילדים. 

מה שכן, המשקיעים בחברה מחכים לאו דווקא לתרופה הזו, אלא לתוצאות של הניסוי הקליני שלב 2 במוצר ה-escharex לטיפול בפצעים כרוניים, ובסוף החודש הקרוב אמורות להתפרסם תוצאות הביניים. מדובר במוצר בתחום האנזימתי, ומאפשר להסיר במהירות וללא אשפוז או ניתוח את הרקמה המתה של המטופל.

המימון והתמיכה בניסוי הקליני שלב 3 בנקסובריד בילדים ניתן על ידי הרשות האמריקנית למחקר ופיתוח ביו-רפואי מתקדם (BARDA). הניסוי כלל 145 ילדים בגילאי 0 עד 18, שחולקו באופן אקראי לטיפול ב-NexoBrid או בטיפול הקיים (ביחס של 1:1), והוא נערך ב-36 מרכזי כוויות בעולם. התוצאות כוללות נתונים משלב הטיפול וכן נתוני מעקב של 12 חודשים. מעקב ארוך טווח של בטיחות, איכות חיים ואיכות צלקת עדיין נמשך והנתונים ממנו צפויים במחצית הראשונה של 2023.
 
שרון מלכה, מנכ"ל מדיוונד: "התוצאות החיוביות של הניסוי שלב 3 מראות בבירור את ההשפעה המיטיבה של נקסובריד על חיי ילדים נפגעי כוויות, בדומה לניסוי שערכנו במבוגרים. נקסובריד מתקרב צעד נוסף לקראת הפיכתו לחלופה טיפולית זמינה עבור ילדים נפגעי כוויות קשות".

פרופ' ליאור רוזנברג, המדען הראשי של מדיוונד: "המחקר הזה הוא אחד הניסויים האקראיים והמבוקרים המקיפים ביותר אשר נערכו בתחום רפואת הכוויות בכלל, ובקרב אוכלוסיית הילדים בפרט. כיום, ההתמודדות עם כוויות בילדים דורשת טיפול רפואי אינטנסיבי, המציב אתגרים בשל המורכבות הכירורגית בטיפול בילדים עם כוויות קשות. נקסובריד שמהווה חלופה לא כירורגית הוא אלטרנטיבה שאינה פולשנית לטיפול המקובל היום בכוויות חמורות בילדים".