בריינסטורם: גייסנו חולים קשים מדי לניסוי; בנטרולם יש יותר יעילות

מניית חברת בריינסטורם (BCLI) קופצת בשעה זו בוול סטריט אחרי שהחברה עדכנה בדבר ניתוח בדיעבד של תוצאות הניסוי בטיפול שלה בניוון שרירים (ALS). התוצאות הקודמות שפרסמה, היו מאכזבות משום שכפי שהיא מדווחת כעת, בקבוצת הניסוי נכללו בטעות משתתפים שחומרת המחלה שלהם קשה משהתכוונו במקור לגייס. האנליזה החדשה שביצעה לנתונים ההם מציגה בנטרול אותם משתתפים ממצאים מעודדים יותר.

הנתונים החדשים מתפרסמים היום בכתב העת המדעי Muscle and Nerve. המדד ALSFRS-R מעיד על קצב התקדמות המחלה ותפקוד החולים. בחברה לקחו מלכתחילה קבוצת ניסוי עם ניקוד גבוה יותר, כלומר חולים קשים יותר מהמקובל בניסויים בפאזה השלישית לטיפולים נגד ALS: אצלה 23% מהמשתתפים קיבלו ניקוד קטן מ-25.

השיפור במחלה, לפי הנתונים הקודמים מהניסוי, של קבוצת הטיפול היה 32.6% מול 27.7% בקבוצת הביקורת - הבדל שאינו מצביע על מובהקות סטטיסטית. התמקדות רק בחולים עם ניקוד של 35 ומעלה הראה יעילות של 34.6% למול 15.6% בקבוצת הביקורת. מיקוד אחר באלו עם ניקוד של 31 ומעלה הראה יעילות של 35.4% מול 15.4% בקבוצת הביקורת.

לפי החברה, בשני תתי פרמטרים של המדד האמור, הטיפול נמצא יעיל דיו. בבריינסטורם אמרו שכעת הם מעלים את הסיכוי לאישור הטיפול שלהם ל-30%, ואת ההערכות שלהם ל-14 דולר למניה. עוד נכתב בהודעת החברה כי הם מצפים לדון מול הרגולטורים בנתונים האלה.

• בריינסטרום מתרסקת ב-70% לאחר כישלון בניסוי
• בריינסטורם תיהנה מאישור החוק של טראמפ, תמסחר את מוצר הדגל?