סול-ג'ל רוכשת טיפול שנכשל בשלב הקליני; למה היא עושה זאת?

סול-ג'ל רוכשת מוצר טיפולי בשם patidegib לטיפול בתסמונת גורלין מחברת PellePharm. תסמונת גורלין היא מחלה נדירה ללא טיפולים מאושרים על ידי ה-FDA או ה-EMA. סול-ג'ל מרחיבה את צנרת המוצרים שלה עם מוצר כימי חדש זה, שהוגדר כפוטנציאל להיות הטיפול הראשון בתסמונת גורלין. במקביל השלימה סולג'ל הנפקה של 23 מיליון דולר מקרן הגידור ארמיסטיס (Armistice) ומארקין השקעות לפי 5 דולר למניה - דיסקאונט של כ-5% על מחיר השוק, אך בהנפקה ניתנו גם אופציות כך שהמחיר האפקטיבי הוא דיסקאונט של כ-10%.       ל-patidegib מעמד של תרופת יתום מה-FDA וה-EMA, וכן מעמד של מוצר פורץ דרך מה-FDA. ה-FDA וה-EMA הסכימו כי אישור עשוי להינתן על בסיס ניסוי פיבוטלי יחיד של ניסויים קליניים בשלב 3. זה מצד אחד לא מבטיח כלום. יש הרבה חברות שנכשלות בשלב הזה, בפועל כשני שליש נכשלים, אבל יש גם כאן סיכוי לא קטן.  המוצר הזה כבר נכשל בשלב השלישי וסול-ג'ל סבורה שהגשה נוספת עם שינויים בהגדרות הניסוי תצליח. זה נראה כמו הימור לא קטן, אבל בפועל מדובר בהשקעה יחסית נמוכה - פחות מ-5 מיליון דולר (ותשלומים שכפופים להצלחה). הפוטנציאל להערכת הנהלת החברה, גדול.    מנכ"ל סול-ג'ל ד"ר אלון סרי-לוי אמר עם הפרסום: "מחלות נדירות מייצגות קטגוריית טיפולים עם שיעורי רווחיות גבוהים, ואנו מעריכים כי ל-SGT-610, אם יאושר על ידי ה-FDA, יש פוטנציאל להניב, בשיא, מכירות שנתיות נטו של מעל 300 מיליון דולר. אנו מאמינים כי משוואת הסיכון/סיכוי של עסקה זו טובה מאוד עבור סול-ג'ל ובעלי המניות שלה.

"ערכנו בדיקת נאותות מקיפה על תכניות הפיתוח המוקדמות של patidegib והתייעצנו עם קלינאים מומחים על מנת לתכנן ניסוי שלב 3 חדש, שלדעתנו יכול להתגבר על החסרונות של ניסוי שלב 3 מוקדם, על מנת לייצר נתוני בטיחות ויעילות הדרושים לתמיכה באישור FDA. יש לנו רקורד חזק בביצוע ניסויים קליניים של תרופות דרמטולוגיות במתן מקומי ואנו מצפים למנף ניסיון זה לקידום SGT-610 לאישור FDA, במטרה לספק לחולי תסמונת גורלין את הטיפול הראשון, שיכול למנוע יצירה של קרצינומות חדשות".   תסמונת גורלין משפיעה על אחד מתוך 31 אלף אנשים, והיא הפרעה גנטית דומיננטית-אוטוזומלית הנגרמת בעיקר על ידי תורשה של עותק פגום אחד של גן מדכא גידול (PTCH1). התסמונת נקראת גם nevoid BCC שכן כמעט 90% מאלה עם התסמונת מפתחים נגעים חדשים, הנעים בין מספר בודד לכמה אלפים במהלך חיי המטופל. כריתה כירורגית כואבת היא הטיפול הרווח להסרת הנגעים. עם זאת, כאשר מספר הנגעים ממשיך להתפתח, התערבות כירורגית חוזרת הופכת לבלתי אפשרית ולכן שיקול חשוב בטיפול בתסמונת גורלין הוא מניעת התפתחות נגעים חדשים. SGT-610 נועד למנוע היווצרות נגעים חדשים בקרב מבוגרים עם תסמונת גורלין, ללא תופעות הלוואי הנלוות בטיפולים במתן אוראלי.        ניסוי שלב 3 המתוכנן של SGT-610 יכלול שינויים בהשוואה לניסוי שלב 3 קודם, בו נמצאה זרוע ה-patidegib נסבלת באותה מידה כמו זרוע הפלסבו, ולא נצפו תופעות לוואי חמורות כמו במתן אוראלי. שינויים אלה יכללו בחירת חולים נשאי מוטציית PTCH1 (בניגוד לניסוי הקודם שכלל חולים סימפטומטיים מבלי בדיקה בנוגע לנשאות המוטציה), וכן דרישה למספר מינימלי גבוה יותר של נגעים בתחילת הניסוי ביחס לניסוי הקודם. ניסוי שלב 3 של סול-ג'ל מתוכנן להתחיל במחצית השנייה של 2023 עם תוצאות צפויות עד סוף שנת 2025.   סול-ג'ל תשלם מקדמה של 4.7 מיליון דולר ל-PellePharm. בנוסף, בהתבסס על פוטנציאל השוק החזוי, החברה תידרש לשלם עבור אבני דרך של פיתוח כולל וקבלת NDA בהיקף של עד 6 מיליון דולר, ועד 64 מיליון דולר באבני דרך מסחריות לצד תמלוגים חד-ספרתיים.   ד"ר סרי-לוי המשיך ואמר: "SGT-610 מועמד להיות תרופת יתום ולכן אנו נותנים עדיפות בפיתוח SGT-610, לצד פיתוח SGT-210 לטיפול בקרטודרמה עורית נדירה והפרעות עור היפר-פרוליפרטיביות אחרות, אשר מייצגות הזדמנויות עם שיעורי רווחיות גבוהים בשוק הדרמטולוגי, ומשעים את פיתוח SGT-310 ו-SGT-510 לטיפול בפסוריאזיס, שוק שהפך צפוף ותחרותי יותר. עבור פרויקטים אלה נתמקד בלתת רישיונות לפיתוח חוץ שלהם".   יו"ר דירקטוריון סול-ג'ל מורי ארקין ציין כי "בהינתן המומחיות הגדולה של הצוות בפיתוח תרופות ויצירת שיתופי פעולה, כמו גם הוודאות שהושגה מקשרים עם קהילויות המדענים והמטופלים, patidegib מייצג נכס אידאלי בצנרת המוצרים של סול-ג'ל על מנת למקסם את הערך לבעלי המניות".