כמה הצלחה קיימת בחקר תאי הגזע?

הרבה רעש סבב את סקטור הביומד בישראל בשנים האחרונות. חברות נפלו, הצלחות גדולות באישורי FDA וכישלונות שהובילו לנפילות חדות. נושא אחד שבלט במיוחד מתחילת שנת 2012 הוא עלייתו לכותרות של תחום חדש - חקר תאי גזע. בעקבות זינוק במניותיהן של 2 חברות, פלורי -0.75% פלורי 1,845 -0.75% בסיס:1,859 פתיחה:1,825 גבוה:1,861 נמוך:1,808 תמורה:75,737 לעמוד ציטוט חדשות גרפים פרופיל חברה המלצות כתבות נוספות בנושא: הותיקה ובונוס תרפואטיקה החדשה שנכנסה לענף בסערה ומנייתה זינקה במאות אחוזים מיום ההנפקה.

גם ברחבי העולם ישנה התעוררות חדה בתחום זה, כאשר מחד, החברות מצליחות בניסויים הקליניים, לדוגמא חברת Osiris Therapeutics (סימבול OSIR) שקיבלה אישור שיווק בניו זילנד ובקנדה למכירת ה-Prochymal, מוצר מבוסס תאי גזע לטיפול במחלת (GvHD) בילדים. הפופולריות לה זכה התחום נבעה ממספר גורמים. האחד, היתר שניתן על ידי ממשלת ארה"ב לגופים פדראליים לממן את המחקר בתאי גזע שנלקחו מעובר חי. כאשר מוסיפים לזה את ההצלחות הקליניות ברחבי העולם והשקעות שמוכנות חברות התרופות הגדולות להשקיע בתחום. מבינים שכנראה יש לנו כאן סיפור אמיתי ולא סתם סיפור חולף. כדי להסביר את ההצלחות היחסיות של אותן חברות, בואו נבין תחילה במה מדובר, מהם הסיכויים והסיכונים ומיהן השחקניות שפועלות בענף.

תחומי המחקר בתאי גזע
1. שימוש בתרומת עוברים מהפריה חוץ-גופית, שהכוונה להשמידם לאחר היריון מוצלח. בעת המחקר נלקחים תאים מעוברים בני חמישה ימים, כך שבפועל עוברים אלו לא מתפתחים. על אף שממילא אין כוונה לאפשר לעוברים להתפתח, מעלה המחקר בתאי גזע שאלות של ביו-אתיקה ואתיקה רפואית הקשורות להגדרת היותו של עובר אדם חי.

2. דם טבורי - תאי גזע הנלקחים בתום הלידה מדם הנותר בשליה נקראים תאי גזע מדם טבורי. במהלך התפתחות העובר בהריון מיוצרים תאי הגזע בעיקר בכבד ובטחול. בשליש האחרון של ההיריון "נודדים" תאי הגזע במחזור הדם, "מתמקמים" במח העצם ומגיעים לחבל הטבור. בתום הלידה ניתן, בהליך רפואי פשוט, לאסוף את הדם הטבורי ולשמור את תאי הגזע למשך שנים רבות..

הפיתוחים בתחום מתחילים בהשתלות מח עצם וטיפול בנזקים לתאי גזע במח ועמוד השדרה ומגיעים עד פנטזיות עתידיות שעוברות דרך גידול איברים מחוץ לגוף ושיבוט בני אדם. הנקודה שחשוב להבין היא שלא ברור בדיוק מה הפוטנציאל העתידי של תחום זה. מהצד שני בעיות אתיות ודתיות מגבילות את התקדמותם ופיתוחם של מחקרים ברחבי העולם. נורבגיה, אירלנד, אוסטריה ופולין לדוגמא אוסרות מחקר בתאי גזע באופן מוחלט כאשר גם בארצות הברית וגרמניה מגבילות בצורה קיצונית מחקרים בתחום זה.

ובחזרה לשוק ההון, מה בעצם מקבלים המשקיעים כאשר הם בוחרים להשקיע בחברות בתחום?
החברות המדוברות, שתיכף נסקור את פעילותן, הן ההגדרה הטובה ביותר לחברות חלום - הגדרה נפוצה מאוד בענף הביומד. מדובר בחברות שמפתחות טיפולים שבמקרה הטוב יבשילו לקראת שנת 2013, אך לרוב מדובר על ריצות למרחקים ארוכים הרבה יותר כשמכירות והכנסות, אם יגיעו בכלל, נראה רק במהלך 2014-2015. כפי שכבר הזכרתי בכתבות קודמות שלי, הסיפור הגדול הוא מזומנים, וכמה מהם יש בקופת החברה.

בישראל, המשקיעים המקומיים כבר נחשפו לפלוריסטם שנמצאת במהלך שני ניסויים בשלבים קליניים מתקדמים: ניסוי פאזה 2/3 בתאי גזע מהשלייה לטיפול בחולים הסובלים מטרשת עורקים חמורה בגפיים התחתונות (CLI). ניסוי הצפוי להתקיים בארה"ב ואירופה, וניסוי פאזה 2 בתאי גזע מהשלייה לטיפול בצליעה בינונית לסירוגין (IC), הנגרמת כתוצאה ממחלת טרשת העורקים. הניסוי יבדוק את בטיחות ויעילות הטיפול בתאי גזע מהשלייה בחולי צליעה בינונית לסירוגין, בשני מינונים שונים.

לפי מתווה הניסוי, יקבלו החולים שתי זריקות של תאי הגזע מהשלייה ישירות לשריר, האחת בתחילת הטיפול והשנייה 12 שבועות לאחר מכן. לצד המטופלים שיקבלו את תאי הגזע תהיה גם קבוצת ביקורת שתטופל בפלאסיבו. הניסויים צפויים להתקיים בארה"ב ובמרכזים רפואיים נוספים ברחבי העולם, ולכלול 132 מטופלים. מעבר להתקדמות הניסויים, באוגוסט 2011 העניק ה-FDA לפלוריסטם מעמד של תרופת יתום עבור הטיפול במחלת ברגר (Buerger’s Disease).

חברה נוספת שעלתה לכותרות באחרונה היא סקופ +1.66% סקופ 13,500 +1.66% בסיס:13,280 פתיחה:13,280 גבוה:13,690 נמוך:13,120 תמורה:2,989,017 לעמוד ציטוט חדשות גרפים פרופיל חברה המלצות כתבות נוספות בנושא: שנמצאת עדיין בשלבים מוקדמים מאוד של הפיתוח, עובדה שלא מנעה ממנה לזנק במאות אחוזים בחודשיים האחרונים (באזז כבר אמרתי).

חשוב להבין, התחום לא נגמר בישראל. מעבר לים ישנן מספר חברות שנמצאות בשלבי פיתוח שונים בסקטור זה, הנה כמה דוגמאות:

Brainstorm Cell Therapeutics (סימבול: BCLI)
חשוב להדגיש שלחברה אומנם יש שם לועזי והיא נסחרת מעבר לים, אך מדובר בחברה ישראלית הממוקמת במרכז פתח תקווה. חברת בריינסטורם-תרפיה-תאית בע"מ, הנסחרת בניו יורק (BCLI), פועלת ומקדמת פיתוחים ייחודיים שצפויים לאפשר להציג לראשונה פתרון רפואי למחלות עצביות חשוכות מרפא כגון ALS, פרקינסון ופגיעות עצביות בעמוד השדרה.

בריינסטורם +0.81% בריינסטורם 1.25 +0.81% סגירה:0 פתיחה:1.22 גבוה:1.26 נמוך:1.21 מחזור:-- לעמוד ציטוט חדשות גרפים פרופיל חברה המלצות כתבות נוספות בנושא: הינה חלוצה בתחום מחקר תאי הגזע הבוגרים ועבודתה מבוססת כולה על טכנולוגיה כחול לבן, שפותחה על ידי חוקרים בכירים מאוניברסיטת תל אביב ונוסתה בהצלחה על בעלי חיים. הטיפול של בריינסטורם בחולי ALS זכה להכרה כתרופת יתום ע"י מינהל התרופות האמריקני, הגדרה שתאפשר קבלת הטבות וסיוע משמעותי ממינהל התרופות בבואה של החברה להמשיך את מחקריה וכן לשווק את טיפוליה בארצות הברית.

StemCells (סימבול: STEM)
סטמסלס היא חברה שפיתחה טכנולוגיה המתבססת על מתבסס על תאי גזע מובחנים, שהם תאים שכבר תוכננו להיות חלק של מערכת העצבים המרכזית. החברה מייעדת את הטכנולוגיה שלה לטיפול במחלות של מערכת העצבים המרכזית ומחלות כבד שונות.

NuVasive (סימבול: NUVA)
חברת נובייסיב היא חברת מכשור רפואי המתמקדת בתחום ניתוחי עמוד שדרה ושתלים. בשנת 2011 הכנסותיה עמדו על כ-540 מיליון דולר. בשנת 2008 נכנסה החברה לתחום תאי הגזע כאשר רכשה את טכנולוגיית ה-Osteocel, שהיא פעילות יייצור תאי הגזע המבוססים על מח עצם של חברת Osiris. החברה הצליחה לקבל אישור FDA עבור Osteocel Plus שהוא שתל של עצם המורכב מפיגום מלאכותי ותאי גזע הבונים את העצם והמאפשר ריפוי לעצם פגומה. ה-Osteocel Plus שולב בהצלחה יחד עם הפרוצדורות הרפואיות והמכשור הרפואי שנובייסיב מפתחת ומוכרת לטיפול בבעיות בעמוד השדרה. מכירות ה-Osteocel Plus צמחו במהירות מכ-30 מיליון דולר בשנת 2009 ליותר מ-60 מיליון דולר בשנת 2011.

ישנן עוד מספר רב של חברות בשלבים מתקדמים יותר ופחות בתחום. מספיק לציין את חברת Baxter, ענקית התרופות מארצות הברית ששויה עולה על 35 מיליארד ד' ומוכרת בארץ מהפעילות שלה עם קמהדע -1% קמהדע 2,188 -1% בסיס:2,210 פתיחה:2,210 גבוה:2,210 נמוך:2,153 תמורה:1,226,423 לעמוד ציטוט חדשות גרפים פרופיל חברה המלצות כתבות נוספות בנושא: בכדי להבין שבתחום פועלים גם ענקים.

בשורה התחתונה מדובר באחד מהענפים המסקרנים ביותר שסקטור הביומד מספק לנו, מצד אחד חלומות על פיתוחים שנראים לנו דמיוניים וטיפול למחלות שכיום גורמות למוות ודאי, מצד שני תחום שנמצא עדיין בחיתוליו. לכן, השקעה בתחום צריכה להיעשות תוך כדי הכרת בסיסית ומעלה עם החברות, התנהלותן הפיננסית, זיהוי המשקיעים הגדולים בחברה והבנה עד כמה קרובה החברה למוצר הסופי. אלה הם כללי הזהב בהשקעה בתחום הביומד ועל אחת כמה וכמה בהשקעה בתחום שנמצא רק בתחילת דרכו כמו חקר תאי הגזע.

***אין לראות באמור לעיל משום המלצה לביצוע פעולות ו/או ייעוץ השקעות ו/או שיווק השקעות ו/או ייעוץ מכל סוג שהוא. המידע המוצג הינו לידיעה בלבד ואינו מהווה תחליף לייעוץ המתחשב בנתונים ובצרכים המיוחדים של כל אדם. כל העושה במידע הנ"ל שימוש כלשהו - עושה זאת על דעתו בלבד ועל אחריותו הבלעדית. החברה ו/או הכותבים מחזיקים ו/או עלולים להחזיק חלק מן הניירות המוזכרים לעיל